[发明专利]用于治疗神经变性疾病的尿苷二磷酸衍生物、组合物和方法

权利要求书

1.式I的化合物：

或其盐，其中：

A是具有至多4个独立地选自N、O和S的杂原子的C5-C10的任选取代的双环芳族环，其中A独立地并任选地被一个或多个R⁷取代；

X独立地选自-O-、-S-、-N(R⁵)-和独立地并任选地被一个或多个R⁴取代的(C1-C3)-脂族基团；

Y是价键或独立地并任选地被一个或多个R⁴取代的(C1-C5)-脂族基团；

Z和W各自独立地选自＝O、＝S、＝N(R⁵)和＝NOR⁵；

R¹选自：-H、卤素、-OR⁵、-CN、-CF₃、-OCF₃和任选地被一个或多个R⁷取代的(C1-C6)-脂族基团；

R²和R³各自独立地选自–OR⁵、-SR⁵、-NR⁵R⁶、-OC(O)R⁵、-OC(O)NR⁵R⁶和-OC(O)OR⁵；

每次出现的R⁴独立地选自：卤素、-OR⁵、-NO₂、-CN、-CF₃、-OCF₃、-R⁵、1,2-亚甲二氧基、1,2-亚乙二氧基、-N(R⁵)₂、-SR⁵、-SOR⁵、-SO₂R⁵、-SO₂N(R⁵)₂、-SO₃R⁵、-C(O)R⁵、-C(O)C(O)R⁵、-C(O)CH₂C(O)R⁵、-C(S)R⁵、-C(S)OR⁵、-C(O)OR⁵、-C(O)C(O)OR⁵、-C(O)C(O)N(R⁵)₂、-OC(O)R⁵、-C(O)N(R⁵)₂、-OC(O)N(R⁵)₂、-C(S)N(R⁵)₂、-(CH₂)_0-2NHC(O)R⁵、-N(R⁵)N(R⁵)COR⁵、-N(R⁵)N(R⁵)C(O)OR⁵、-N(R⁵)N(R⁵)CON(R⁵)₂、-N(R⁵)SO₂R⁵、-N(R⁵)SO₂N(R⁵)₂、-N(R⁵)C(O)OR⁵、-N(R⁵)C(O)R⁵、-N(R⁵)C(S)R⁵、-N(R⁵)C(O)N(R⁵)₂、-N(R⁵)C(S)N(R⁵)₂、-N(COR⁵)COR⁵、-N(OR⁵)R⁵、-C(＝NH)N(R⁵)₂、-C(O)N(OR⁵)R⁵、-C(＝NOR⁵)R⁵、-OP(O)(OR⁵)₂、-P(O)(R⁵)₂、-P(O)(OR⁵)₂或-P(O)(H)(OR⁵)；

每次出现的R⁵独立地选自：H-、(C1-C12)-脂族基团-、(C3-C10)-环烷基-或-环烯基-、[(C3-C10)-环烷基或-环烯基]-(C1-C12)-脂族基团-、(C6-C10)-芳基-、(C6-C10)-芳基-(C1-C12)脂族基团-、(C3-C10)-杂环基-、(C6-C10)-杂环基-(C1-C12)脂族基团-、(C5-C10)-杂芳基-和(C5-C10)-杂芳基-(C1-C12)-脂族基团-；

其中结合至同一原子的两个R⁵基团任选地形成具有至多3个独立地选自N、O、S、SO或SO₂的杂原子的3元至10元芳族或非芳族环，其中所述的环任选地与(C6-C10)芳基、(C5-C10)杂芳基、(C3-C10)环烷基或(C3-C10)杂环基稠合；且

其中R⁵基团各自独立地并任选地被一个或多个R⁷取代；

R⁶选自：-R⁵、-C(O)R⁵、-C(O)OR⁵、-C(O)N(R⁵)₂和–S(O)₂R⁵；

每次出现的R⁷独立地选自：卤素、-OR⁸、-NO₂、-CN、-CF₃、-OCF₃、-R⁸、氧代、硫代、1,2-亚甲二氧基、1,2-亚乙二氧基、-N(R⁸)₂、-SR⁸、-SOR⁸、-SO₂R⁸、-SO₂N(R⁸)₂、-SO₃R⁸、-C(O)R⁸、-C(O)C(O)R⁸、-C(O)CH₂C(O)R⁸、-C(S)R⁸、-C(S)OR⁸、-C(O)OR⁸、-C(O)C(O)OR⁸、-C(O)C(O)N(R⁸)₂、-OC(O)R⁸、-C(O)N(R⁸)₂、-OC(O)N(R⁸)₂、-C(S)N(R⁸)₂、-(CH₂)_0-2NHC(O)R⁸、-N(R⁸)N(R⁸)COR⁸、-N(R⁸)N(R⁸)C(O)OR⁸、-N(R⁸)N(R⁸)CON(R⁸)₂、-N(R⁸)SO₂R⁸、-N(R⁸)SO₂N(R⁸)₂、-N(R⁸)C(O)OR⁸、-N(R⁸)C(O)R⁸、-N(R⁸)C(S)R⁸、-N(R⁸)C(O)N(R⁸)₂、-N(R⁸)C(S)N(R⁸)₂、-N(COR⁸)COR⁸、-N(OR⁸)R⁸、-C(＝NH)N(R⁸)₂、-C(O)N(OR⁸)R⁸、-C(＝NOR⁸)R⁸、-OP(O)(OR⁸)₂、-P(O)(R⁸)₂、-P(O)(OR⁸)₂或-P(O)(H)(OR⁸)；

每次出现的R⁸独立地选自：H-和(C1-C6)-脂族基团-。