[发明专利]用于治疗肌营养不良的方法

权利要求书

1. 一种通过延缓疾病进展来治疗有需要的杜兴氏肌营养不良(DMD)患者的方法，所述患者具有顺从51号外显子跳跃的DMD基因突变，所述方法包括每周以30 mg/kg的剂量静脉内给予所述患者eteplirsen超过168周，使得如通过6分钟步行试验(6MWT)测量的那样，所述患者的疾病进展被延缓，从而治疗所述患者。

2. 一种用于在有需要的杜兴氏肌营养不良(DMD)患者中保持离床活动或减少离床活动丧失的方法，所述患者具有顺从51号外显子跳跃的DMD基因突变，所述方法包括每周以30mg/kg的剂量静脉内给予所述患者eteplirsen超过168周，从而如通过6分钟步行试验(6MWT)测量的那样，在所述患者中相对于基线保持离床活动或减少离床活动丧失。

3. 一种用于在有需要的杜兴氏肌营养不良(DMD)患者中保持肺功能或减少肺功能丧失的方法，所述患者具有顺从51号外显子跳跃的DMD基因突变，所述方法包括每周以30 mg/kg的剂量静脉内给予所述患者eteplirsen超过168周，从而在所述患者中相对于基线保持肺功能或减少肺功能丧失。

4. 一种用于在有需要的杜兴氏肌营养不良(DMD)患者中修复mRNA阅读框以诱导肌营养不良蛋白的蛋白质产生的方法，所述患者具有顺从51号外显子跳跃的DMD基因突变，所述方法包括每周以30 mg/kg的剂量静脉内给予所述患者eteplirsen超过168周，从而在所述患者中修复所述mRNA阅读框以诱导肌营养不良蛋白的蛋白质产生。

5. 一种通过延缓疾病进展来治疗有需要的杜兴氏肌营养不良(DMD)患者的方法，所述患者具有顺从51号外显子跳跃的DMD基因突变，所述方法包括每周以30 mg/kg的剂量静脉内给予所述患者eteplirsen，使得如通过6分钟步行试验(6MWT)测量的那样，所述患者的疾病进展被延缓，从而治疗所述患者，其中所述患者在用eteplirsen治疗之前已经丧失独立地从仰卧起身的能力。

6. 一种通过延缓疾病进展来治疗有需要的杜兴氏肌营养不良(DMD)患者的方法，所述患者具有顺从51号外显子跳跃的DMD基因突变，所述方法包括每周以30 mg/kg的剂量静脉内给予所述患者eteplirsen，使得如通过6分钟步行试验(6MWT)测量的那样，所述患者的疾病进展被延缓，从而治疗所述患者，其中所述患者在用eteplirsen治疗期间丧失独立地从仰卧起身的能力。

7. 一种用于在有需要的杜兴氏肌营养不良(DMD)患者中保持离床活动或减少离床活动丧失的方法，所述患者具有顺从51号外显子跳跃的DMD基因突变，所述方法包括每周以30mg/kg的剂量静脉内给予所述患者eteplirsen，从而如通过6分钟步行试验(6MWT)测量的那样，在所述患者中相对于基线保持离床活动或减少离床活动丧失，其中所述患者在用eteplirsen治疗之前已经丧失独立地从仰卧起身的能力。

8. 一种用于在有需要的杜兴氏肌营养不良(DMD)患者中保持离床活动或减少离床活动丧失的方法，所述患者具有顺从51号外显子跳跃的DMD基因突变，所述方法包括每周以30mg/kg的剂量静脉内给予所述患者eteplirsen，从而如通过6分钟步行试验(6MWT)测量的那样，在所述患者中相对于基线保持离床活动或减少离床活动丧失，其中所述患者在用eteplirsen治疗期间丧失独立地从仰卧起身的能力。

9. 一种用于在有需要的杜兴氏肌营养不良(DMD)患者中保持肺功能或减少肺功能丧失的方法，所述患者具有顺从51号外显子跳跃的DMD基因突变，所述方法包括每周以30 mg/kg的剂量静脉内给予所述患者eteplirsen，从而在所述患者中相对于基线保持肺功能或减少肺功能丧失，其中所述患者在用eteplirsen治疗之前已经丧失独立地从仰卧起身的能力。