[发明专利]用于靶向递送基于核酸的疗法的组合物

权利要求书

1.一种组合物，所述组合物包含至少一种排列的原纤维胶原材料，所述至少一种排列的原纤维胶原材料允许至少一种类型的细胞的附着和排列；并且所述原纤维胶原材料包含调节附着至所述原纤维胶原材料的细胞的基因表达的基于核酸的分子，其中带正电荷的原纤维胶原材料补偿带负电荷的基于核酸的分子以促进所述基于核酸的分子向所述细胞的固态转染。

2.根据权利要求1所述的组合物，其中所述基于核酸的分子是允许附着至所述原纤维胶原材料的细胞的转染的核酸载体。

3.根据权利要求1所述的组合物，其中所述原纤维胶原材料是具有可调的降解速率的生物相容性生物可降解材料。

4.根据权利要求1所述的组合物，其中所述组合物进一步构成线状支架或棒状微运载体。

5.根据权利要求1所述的组合物，其中所述核酸选自以下的组：pDNA、ssRNA、dsRNA及它们的衍生物。

6.根据权利要求1所述的组合物，其中所述核酸选自以下的组：mRNA、miRNA、反义RNA及它们的衍生物。

7.根据权利要求1所述的组合物，其中所述核酸选自以下的组：siRNA及其衍生物。

8.根据权利要求1所述的组合物，其中所述核酸选自以下的组：修饰的mRNA即 mmRNA及其衍生物，并且其中所述mmRNA是mRNA的更稳定、可翻译和更少免疫原性的类似物。

9.根据权利要求1所述的组合物，其中所述核酸选自以下的组：催化性RNA及其衍生物。

10.根据权利要求1所述的组合物，其中核酸至少部分地被与所述核酸形成静电复合物的聚合物纳米结构的阳离子区域或阳离子脂质和/或阳离子聚合物包封。

11.根据权利要求2所述的组合物，其中化学转染方法利用化合物，依赖于静电相互作用以结合核酸并靶向细胞膜。

12.根据权利要求11所述的组合物，其中所述化合物选自磷酸钙、脂质体以及阳离子脂质、聚合物和纳米颗粒。

13.根据权利要求12所述的组合物，其中所述聚合物选自聚阳离子、树状聚合物、聚乙烯亚胺和聚赖氨酸。

14.根据权利要求1所述的组合物，其中所述核酸或基于核酸的分子调节选自由以下组成的组的细胞的基因表达：肝细胞、造血细胞、上皮细胞、内皮细胞、肺细胞、骨细胞、干细胞、间充质细胞、神经细胞、心脏细胞、脂肪细胞、血管平滑肌细胞、骨骼肌细胞、胰岛β细胞、滑膜内衬细胞、卵巢细胞、睾丸细胞、成纤维细胞、网织红细胞、白细胞和肿瘤细胞。

15.根据权利要求14所述的组合物，其中所述神经细胞是垂体细胞。

16.根据权利要求14所述的组合物，其中所述心脏细胞是心肌细胞。

17.根据权利要求14所述的组合物，其中所述白细胞是粒细胞。

18.根据权利要求14所述的组合物，其中所述白细胞是B细胞和T细胞。

19.根据权利要求1所述的组合物，其中基于核酸的分子使用对准系统通过注射装载到所述原纤维胶原材料中。

20.根据权利要求1所述的组合物，其中所述原纤维胶原材料还包括聚乙二醇、糖蛋白、糖胺聚糖、单糖、多糖或它们的组合。