[发明专利]核受体Nr4a1活性调节剂在制备治疗SNRPN表达异常疾病药物中的用途在审
| 申请号： | 201610446232.9 | 申请日： | 2016-06-20 |
| 公开（公告）号： | CN107519164A | 公开（公告）日： | 2017-12-29 |
| 发明（设计）人： | 徐秀;仇子龙;李慧萍 | 申请（专利权）人： | 复旦大学附属儿科医院 |
| 主分类号： | A61K31/404 | 分类号： | A61K31/404;A61P25/14;A61P25/00 |
| 代理公司： | 上海元一成知识产权代理事务所(普通合伙)31268 | 代理人： | 吴桂琴 |
| 地址： | 201102 *** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 受体 nr4a1 活性 调节剂 制备 治疗 snrpn 表达 异常 疾病 药物 中的 用途 | ||
【权利要求书】：
1.核受体Nr4a1活性调节剂在制备治疗SNRPN表达异常疾病药物中的用途。
2.按权利要求1所述的用途，其特征在于，所述的SNRPN表达异常疾病是神经代谢障碍性疾病。
3.按权利要求1所述的用途，其特征在于，所述的SNRPN表达异常疾病是Prader-Willi综合征PWS或孤独症谱系障碍ASD。
4.按权利要求1所述的用途，其特征在于，所述核受体Nr4a1活性调节剂调控Nr4a1表达或转录活性，改善SNRPN表达异常引起的神经元形态或功能改变。
5.按权利要求1所述的用途，其特征在于，所述的核受体Nr4a1活性调节剂以3,3’-二吲哚基甲烷(3,3’-Diindolylmethane,DIM)及其衍生物为药物活性成分。
6.按权利要求5所述的用途，其特征在于，所述的3,3’-二吲哚基甲烷(3,3’-Diindolylmethane,DIM)及其衍生物与Nr4a1受体结合区域结合，抑制Nr4a1转录活性。
7.按权利要求1所述的用途，其特征在于，所述的核受体Nr4a1活性调节剂以聚八酮化合物cytosporone B为药物活性成分。
8.按权利要求7所述的用途，其特征在于，所述的聚八酮化合物cytosporone B与Nr4a1有非常强的亲和力，促进Nr4a1表达以及特异性启动子转录活性。
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