[发明专利]用于治疗精神和行为病症的药物

说明书

技术领域

本发明涉及用于治疗全身性发育迟缓(pervasive developmental disorder)的药物和该治疗的方法，详细地涉及用于治疗孤独症的新药物和该治疗的新方法。

背景技术

下式鲁拉西酮[化学名:(3aR,4S,7R,7aS)-2-{(1R,2R)-2-[4-(1,2-苯并异噻唑-3-基)哌嗪-1-基甲基]环己基甲基}六氢化-4,7-亚甲基-2H-异吲哚-1,3-二酮]为具有作为抗精神病药剂的药理学活性的化合物，其特征为对多巴胺D₂、血清素5-HT_1A、5-HT_2A、5-HT₇和去肾上腺激素α_2C受体的高亲和性以及对组胺H₁和毒蕈碱M₁受体的极小亲和性至无亲和性。鲁拉西酮具有抗精神病的效果，抗抑郁剂和抗焦虑药样效果，和带有对锥体束外和CNS抑制剂副作用潜在减少的倾向性的药理学特征，鲁拉西酮被期望用于治疗精神分裂症和双相型障碍(专利参考文献1，非专利参考文献1)。

疾病及相关健康问题的国际统计学分类(也被称为ICD-10)包括精神和行为病症(F00-F99)作为第V章中的种类，其进一步包括全身性发育迟缓(F84)作为亚种类心理发育病症(F80-F89)中的小分类疾病。依据ICD-10，全身性发育迟缓进一步分类为8种疾病，即，童年孤独症(ICD-10中的孤独症)、非典型性孤独症、雷特综合征(Rett syndrome)、其它童年崩解性病症(childhood disintegrative disorder)、与智力迟钝(或智力残疾)和动作刻板相关的过度活跃病症、阿斯佩各综合征(Asperger syndrome)、其它全身性发育迟缓和非特定的全身性发育迟缓。在它们中，孤独症为其典型性疾病并且有时候被用作它们的通称。孤独症特征为社会适应功能的病损、沟通的病损和特定行为/关注的持续症的发展。此外，遗传和/或先天性疾病，例如脆性X染色体综合征、先天性风疹综合征、巨细胞包涵体疾病和苯丙酮酸尿症的病患可发展形成孤独症样症状。

孤独症的流行率被认为约1%，并据报道男人的流行率为女人的3到9倍，即，已知该疾病的发病率在男人和女人之间存在一些差异(非专利参考文献2)。孤独症的病患通常具有诸如社会适应功能的病损和沟通的病损等核心症状以及诸如反常的重复行为、过度活跃、冲动行为和烦躁等外周症状。已知孤独症在童年期间形成，但其核心症状(社会适应功能中的病损和沟通中的病损)仍可延续，甚至在成人期延续。因此，表明孤独症的病患具有社会劣势。

目前用于治疗孤独症的方法包括诸如TEACCH(孤独症和相关沟通残疾的儿童的治疗和教育)和社交技巧训练(SST)等多种课程，其基于教育性治疗。这些课程的目的在于促进孤独症病患中的沟通并减轻在他们社会生活的困难，但没有药物治疗。孤独症的药物疗法仅为使用益于其外周症状的药物的症状性疗法。例如，为了治疗烦躁(其为孤独症中的短暂性外周症状之一)，将一些药例如阿立哌唑和利培酮用作症状性疗法(非专利参考文献3和4)。然而，没有可用于社会适应功能的病损或沟通的病损(其为孤独症中的核心症状)的药物。

在先技术

[专利参考文献]

[专利参考文献1] JP 5(1993)-17440 A(US 5532372 A)

[非专利参考文献]

[非专利参考文献1] Expert Opin. Investg. Drugs, 2009, 18(11), 1715-1726。

[非专利参考文献2] British Medical Journal, 2003, 327, 488-493。

[非专利参考文献3] N Engl J Med, 2002,2002, 347(5), 314-321。

[非专利参考文献4] Pediatrics, 2009, 124(6), 1533-1540。

发明公开内容

(待由本发明解决的问题)

本发明的目的在于提供用于治疗全身性发育迟缓的新药物及其新方法。具体而言，该目的在于提供用于治疗孤独症的药物和方法。更详细而言，该目的在于提供用于治疗全身性发育迟缓和孤独症中的核心症状(社会适应功能的病损和沟通的病损)的药物和方法。

(解决问题的方法)