[发明专利]一种反义寡核苷酸无效
| 申请号： | 201210175630.3 | 申请日： | 2007-05-18 |
| 公开（公告）号： | CN102676529A | 公开（公告）日： | 2012-09-19 |
| 发明（设计）人： | 安内米克·阿尔特斯马-鲁斯;朱迪思·克里斯蒂娜·西奥多拉·范多伊特科姆;加里-让·布德韦恩·范奥姆门 | 申请（专利权）人： | 莱顿教学医院 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/63;C12N15/864 |
| 代理公司： | 北京康信知识产权代理有限责任公司 11240 | 代理人： | 李丙林;张英 |
| 地址： | 荷兰*** | 国省代码： | 荷兰;NL |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 一种 反义 寡核苷酸 | ||
1.一种反义寡核苷酸(AON)，包括表2中示出的序列或者由表2中示出的序列组成。
2.根据权利要求1所述的AON，包括14-40个核苷酸或其类似物。
3.根据权利要求2所述的AON，包括14-25个核苷酸或其类似物。
4.根据权利要求1至3中任一项所述的AON，其中，所述AON包括SEQ ID NO：118表示的h44AON4或者由SEQ ID NO：118表示的h44AON4组成。
5.根据权利要求1至3中任一项所述的AON，其中，所述AON是修饰的寡核苷酸。
6.根据权利要求1至3中任一项所述的AON，其中，所述AON包括至少一个核苷酸类似物。
7.根据权利要求5所述的AON，其中，所述AON包括选自2′-O-甲基核糖核苷酸、硫代膦酸酯骨架、吗啉代核苷酸、锁核酸(LNA)核苷酸、和/或乙撑桥联核酸(ENA)核苷酸中的一种或多种修饰。
8.根据权利要求5所述的AON，其中，所述AON包括一个或多个2′-O-甲基寡核糖核苷酸、硫代膦酸酯骨架、吗啉代寡核苷酸、锁核酸(LNA)寡核苷酸、和/或乙撑桥联核酸(ENA)寡核苷酸。
9.根据权利要求8所述的AON，其中，所述AON包括吗啉代磷酰二胺寡核苷酸。
10.根据权利要求5所述的AON，其中，所述AON包括一个或多个2′-O-甲基硫代膦酸酯核苷酸。
11.根据权利要求10所述的AON，其中，所述AON包括一个或多个2′-O-甲基硫代膦酸酯寡核苷酸。
12.根据权利要求11所述的AON，包括全长硫代膦酸酯骨架，且其中，所有核苷酸包括2′-O-甲基修饰。
13.根据权利要求1-3中任一项所述的AON，其中，少于10％的核苷酸是核苷酸类似物。
14.一种载体，表达权利要求1至3中任一项所述的AON或其前体。
15.根据权利要求14所述的载体，其为病毒载体。
16.根据权利要求15所述的载体，其为腺相关病毒载体。
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