[发明专利]使用短干扰核酸（siNA）的RNA干扰介导的BTB和CNC同系物1，碱性亮氨酸拉链转录因子1（Bach1）基因表达的抑制

权利要求书

1.一种包括彼此具有互补性的第一条链和第二条链的双链短干扰核酸（siNA）分子，其中至少一条链包括下述的至少15个核苷酸：

其中一个或多个核苷酸是任选化学修饰的。

2.权利要求1的双链短干扰核酸（siNA）分子，其中所有所述核苷酸是未修饰的。

3.权利要求1的双链短干扰核酸（siNA）分子，其中至少一个核苷酸是化学修饰的核苷酸。

4.权利要求3的双链短干扰核酸（siNA）分子，其中所述化学修饰的核苷酸是2'-脱氧-2'-氟核苷酸。

5.权利要求3的双链短干扰核酸（siNA）分子，其中所述化学修饰的核苷酸是2'-脱氧核苷酸。

6.权利要求3的双链短干扰核酸（siNA）分子，其中所述化学修饰的核苷酸是2'-O-烷基核苷酸。

7.一种双链短干扰核酸（siNA）分子，其包括具有有义链和反义链的式（A）：

其中，所述上部链是所述双链核酸分子的有义链，并且所述下部链是所述双链核酸分子的反义链；其中所述反义链包括SEQ ID NO：143、SEQ ID NO：144、SEQ ID NO：145、SEQ ID NO：146、SEQ ID NO：147、SEQ ID NO：148、或SEQ ID NO：150的至少15个核苷酸，并且所述有义链包括与所述反义链具有互补性的序列；

每个N独立地是未修饰或化学修饰的核苷酸；

每个B是存在或不存在的末端帽；

（N）代表突出端核苷酸，其各自独立地是未修饰或化学修饰的；

[N]代表其为核糖核苷酸的核苷酸；

X1和X2独立地是0 – 4的整数；

X3是17 – 36的整数；

X4是11 – 35的整数；和

X5是1 – 6的整数，条件是X4和X5的总和是17-36。

8.根据权利要求7的双链短干扰核酸（siNA）分子；其中

（a）N_X4位置中的一个或多个嘧啶核苷酸独立地是2’-脱氧-2’-氟核苷酸、2’-O-烷基核苷酸、2’-脱氧核苷酸、核糖核苷酸或其任何组合；

（b）N_X4位置中的一个或多个嘌呤核苷酸独立地是2’-脱氧-2’-氟核苷酸、2’-O-烷基核苷酸、2’-脱氧核苷酸、核糖核苷酸或其任何组合；

（c）N_X3位置中的一个或多个嘧啶核苷酸独立地是2’-脱氧-2’-氟核苷酸、2’-O-烷基核苷酸、2’-脱氧核苷酸、核糖核苷酸或其任何组合；和

（d）N_X3位置中的一个或多个嘌呤核苷酸独立地是2’-脱氧-2’-氟核苷酸、2’-O-烷基核苷酸、2’-脱氧核苷酸、核糖核苷酸或其任何组合。

9.根据权利要求7的双链短干扰核酸（siNA）分子；其中

（a）N_X4位置中的每个嘧啶核苷酸独立地是2’-脱氧-2’-氟核苷酸、2’-O-烷基核苷酸、2’-脱氧核苷酸或核糖核苷酸；

（b）N_X4位置中的每个嘌呤核苷酸独立地是2’-脱氧-2’-氟核苷酸、2’-O-烷基核苷酸、2’-脱氧核苷酸或核糖核苷酸；

（c）N_X3位置中的每个嘧啶核苷酸独立地是2’-脱氧-2’-氟核苷酸、2’-O-烷基核苷酸、2’-脱氧核苷酸或核糖核苷酸；和

（d）N_X3位置中的每个嘌呤核苷酸独立地是2’-脱氧-2’-氟核苷酸、2’-O-烷基核苷酸、2’-脱氧核苷酸或核糖核苷酸。

10.根据权利要求7的双链短干扰核酸（siNA）分子；其中

（a）N_X4位置中的每个嘧啶核苷酸独立地是2’-脱氧-2’-氟核苷酸；

（b）N_X4位置中的每个嘌呤核苷酸独立地是2’-O-烷基核苷酸；

（c）N_X3位置中的每个嘧啶核苷酸独立地是2’-脱氧-2’-氟核苷酸；和

（d）N_X3位置中的每个嘌呤核苷酸独立地是2’-脱氧核苷酸。