[发明专利]通过红细胞生成素(EPO)天然反义转录物的抑制对EPO相关疾病的治疗

权利要求书

1.靶向红细胞生成素(EPO)多核苷酸的天然反义序列的区段的至少一种反义寡核苷酸在制备用于体内或体外增量调节患者细胞或组织中红细胞生成素(EPO)多核苷酸的功能和/或表达的药物中的用途，其中所述红细胞生成素(EPO)多核苷酸的天然反义序列是SEQ ID NO: 3；其中所述反义寡核苷酸选自SEQ ID NO: 4和5所示的寡核苷酸。

2.权利要求1的用途，其中所述至少一种反义寡核苷酸包含选自以下的一种或多种修饰：至少一种修饰糖部分、至少一种修饰核苷间键、至少一种修饰核苷酸及其组合。

3.权利要求2的用途，其中所述一种或多种修饰包括选自以下的至少一种修饰糖部分：2'-O-甲氧乙基修饰的糖部分、2'-甲氧基修饰的糖部分、2'-O-烷基修饰的糖部分、二环糖部分及其组合。

4.权利要求2的用途，其中所述一种或多种修饰包括选自以下的至少一种修饰核苷间键：硫代磷酸酯、2'-O-甲氧乙基(MOE)、2'-氟、烷基膦酸酯、二硫代磷酸酯、烷基硫代膦酸酯、氨基磷酸酯、氨基甲酸酯、碳酸酯、磷酸三酯、氨基乙酸酯、羧甲基酯及其组合。

5.权利要求2的用途，其中所述一种或多种修饰包括选自以下的至少一种修饰核苷酸：肽核酸(PNA)、锁定核酸(LNA)、阿糖核酸(FANA)及其组合。