[发明专利]阿霉素类抗肿瘤药物与腺相关病毒的复合制剂及其用途

权利要求书

1.阿霉素类抗肿瘤药物与腺相关病毒的复合制剂，包括活性成分和基质，其特征在于所述的活性成分是以下物质：

(1)阿霉素类抗肿瘤药物，包括阿霉素、表阿霉素，或称多柔吡星、表柔吡星和比柔吡星；

(2)腺相关病毒，包括AAV1、AAV2、AAV5或其他血清型如AAV3、AAV4、AAV6、AAV7和/或AAV8。

2.根据权利要求1所述的复合制剂，其特征是所述的腺相关病毒的用量为1×10⁹～1×10¹³ AAV病毒颗粒。

3.根据权利要求1所述的复合制剂，其特征是所述的阿霉素的用量为0.001-10μg。

4.根据权利要求1所述的复合制剂，其特征是所述的复合制剂中的基质是注射用水、生理盐水、磷酸盐缓冲液或细胞培养基。

5.根据权利要求1所述的复合制剂，其特征是所述的制剂是冻干形式或液体形式。

6.根据权利要求1所述的复合制剂，其特征是其给药方式采用局部注射或静脉注射方式。

7.根据权利要求1或6所述的复合制剂，其特征是所述的给药方式是阿霉素与腺相关病毒混合后以混合物形式给药，或分别给予阿霉素与腺相关病毒，包括在局部分别注射阿霉素与腺相关病毒，或同时静脉注射阿霉素与腺相关病毒；或局部注射腺相关病毒或静脉注射阿霉素。

8.根据权利要求1或6所述的复合制剂，其特征是所述的给药方式其中的给药的时间顺序是提前注射阿霉素然后再注射腺相关病毒，或同时注射阿霉素与腺相关病毒，或先注射腺相关病毒后再注射阿霉素。

9.权利要求1所述的复合制剂在制备提高腺相关病毒介导的基因转导效率、表达水平与持续时间和/或改善腺相关病毒载体基因治疗效果药物中的用途。

10.按权利要求9的用途，其特征是所述的用途是制备眼病基因治疗、遗传病基因治疗、恶性肿瘤基因治疗、治疗各种类型的关节炎、治疗各种类型的心脏病、治疗肝脏的各种代谢性疾病和/或治疗肌肉或神经系统退性变药物中的用途。

11.根据权利要求10的用途，其特征是其中眼病基因治疗，其剂量为0.001-1μg阿霉素；1×10⁹-1×10¹²AAV病毒颗粒；采用视网膜下注射、玻璃体腔内注射或前房注射。

12.根据权利要求10的用途，其特征是其中遗传病基因治疗，其剂量为0.01-10μg阿霉素；1×10¹⁰-1×10¹³AAV病毒颗粒；采用肌肉注射、腹腔注射、或经导管肝内或肾内灌注方式。

13.根据权利要求10的用途，其特征是其中恶性肿瘤基因治疗，其剂量为0.01-10μg阿霉素；1×10¹⁰-1×10¹³AAV病毒颗粒；采用肿瘤内注射或腹腔注射方式。

14.根据权利要求10的用途，其特征是其中治疗各种类型的关节炎，其剂量为0.001-1μg阿霉素；1×10¹⁰-1×10¹²AAV病毒颗粒；采用关节腔内或其周围注射方式。

15.根据权利要求10的用途，其特征是其中治疗各种类型的心脏病，其剂量为0.01-10μg阿霉素；1×10¹⁰-1×10¹³AAV病毒颗粒；采用经导管心脏内灌注。

16.根据权利要求10所述的的用途，其特征是其中治疗肝脏的各种代谢性疾病，其剂量为0.01-10μg阿霉素；1×10¹⁰-1×10¹³AAV病毒颗粒；采用经导管肝内灌注方式。

17.根据权利要求10的用途，其特征是其中治疗肌肉或神经系统退性变，其剂量为0.01-10μg阿霉素；1×10¹⁰-1×10¹³AAV病毒颗粒；采用肿瘤内注射方式。