[发明专利]用于抑制无义突变的化合物及其使用方法

权利要求书

1、一种治疗或预防由体细胞突变引起的疾病的方法，该方法包括对有此需要的患者给药有效量的式1化合物或者式1所示化合物的药物学可接受的盐、水合物、溶剂化物、包合物、多晶型物、外消旋物或立体异构体：

其中：

W、X、Y和Z独立地选自N或C-R_a，其中R_a为氢或C₁-C₄的烷基，其中W、X、Y或Z中的至少一个为N；

n为0、1、2或3；

R₁为氰基；任选地由一个或两个C₁-C₄烷基取代的氨基甲酰基；或由羟基、C₁-C₄烷基、或C₁-C₄烷氧基取代的羰基；

R独立地选自羟基；卤素；任选地由一个或多个独立地选择的卤素或羟基取代的C₁-C₄烷基；任选地由一个或多个独立地选择的卤素或苯基取代的C₁-C₄烷氧基；任选地由一个或多个独立地选择的C₁-C₄烷基取代的C₄-C₈环烷基；-R_b基；-O-R_b基；任选地由一个或多个独立地选择的C₁-C₄烷基、氧代或-R_b基取代的五元到六元杂环；具有两个环结构的九元至十元杂环；由羟基、C₁-C₄烷基或C₁-C₄烷氧基取代的羰基；任选地由一个或两个C₁-C₄烷基取代的氨基甲酰基；硝基；氰基；任选地由羟基、C₁-C₄烷基或-R_b基取代的硫；任选地由羟基、C₁-C₄烷基或-R_b基取代的磺酰基；任选地由一个或两个独立地选择的C₁-C₄烷基、磺酰基、或羰基取代的氨基，其中，所述氨基磺酰基任选地由羟基、C₁-C₄烷基或-R_b基取代，并且其中所述氨基羰基任选地由C₁-C₄烷基、C₁-C₄卤代烷基、苯甲酸基或任选地由-R_b基取代的氨基所取代；或两个R基与它们连接的苯环一起形成苯并[1，3]间二氧杂环戊烯或2，3-二氢-苯并[1，4]二噁英基；其中-R_b为任选地由下列一个或多个基团取代的C₆-C₈芳基：羟基、卤素、C₁-C₄烷基、C₁-C₄卤代烷基、C₁-C₄烷氧基或任选地由一个或多个C₁-C₄烷基取代的氨基。

2、根据权利要求1所述的方法，其中，所述式1的化合物或其药物学可接受的盐、水合物、溶剂化物、包合物、多晶型物、外消旋物或立体异构体以含有所述化合物和药物学可接受的载体或稀释剂的组合物形式给药。

3、根据权利要求1所述的方法，其中，所述给药为静脉内给药。

4、根据权利要求1所述的方法，其中，R₁在间位或对位。

5、根据权利要求1所述的方法，其中，W、Y和Z各自为N，而X为C-R_a(式1-A).

6、根据权利要求5所述的方法，其中，R₁为羧基，并位于间位或对位。

7、根据权利要求5所述的方法，其中，R_a为氢。

8、根据权利要求5所述的方法，其中，n为1或2。

9、根据权利要求5所述的方法，其中，n为1。