[发明专利]用于抑制PNPLA3表达的RNAi剂、其药物组合物和使用方法在审
申请号: | 202180024737.5 | 申请日: | 2021-03-26 |
公开(公告)号: | CN115397436A | 公开(公告)日: | 2022-11-25 |
发明(设计)人: | A·尼古拉斯;裴涛;徐昭;C·席恩贝克;丁志鸣 | 申请(专利权)人: | 箭头药业股份有限公司 |
主分类号: | A61K31/713 | 分类号: | A61K31/713;C12N15/113;A61P3/06 |
代理公司: | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人: | 罗文锋;初明明 |
地址: | 美国加利*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | 本公开涉及能够抑制含patatin样磷脂酶域蛋白3(PNPLA3)基因表达的RNAi剂,例如双链RNAi剂。还公开了包含PNPLA3RNAi剂的药物组合物及其使用方法。本文所公开的PNPLA3RNAi剂可以缀合至靶向配体以促进递送到细胞,包括递送到肝细胞。该PNPLA3RNAi剂的体内递送提供PNPLA3基因表达的抑制。该RNAi剂可用于治疗PNPLA3相关疾病和障碍的方法,该疾病和障碍包括非酒精性脂肪肝病(NAFLD)、非酒精性脂肪性肝炎(NASH)、肝纤维化以及酒精性或非酒精性肝病,包括肝硬化。 | ||
搜索关键词: | 用于 抑制 pnpla3 表达 rnai 药物 组合 使用方法 | ||
【主权项】:
暂无信息
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