[发明专利]用于抑制PNPLA3表达的RNAi剂、其药物组合物和使用方法在审

专利信息
申请号: 202180024737.5 申请日: 2021-03-26
公开(公告)号: CN115397436A 公开(公告)日: 2022-11-25
发明(设计)人: A·尼古拉斯;裴涛;徐昭;C·席恩贝克;丁志鸣 申请(专利权)人: 箭头药业股份有限公司
主分类号: A61K31/713 分类号: A61K31/713;C12N15/113;A61P3/06
代理公司: 中国专利代理(香港)有限公司 72001 代理人: 罗文锋;初明明
地址: 美国加利*** 国省代码: 暂无信息
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摘要: 本公开涉及能够抑制含patatin样磷脂酶域蛋白3(PNPLA3)基因表达的RNAi剂,例如双链RNAi剂。还公开了包含PNPLA3RNAi剂的药物组合物及其使用方法。本文所公开的PNPLA3RNAi剂可以缀合至靶向配体以促进递送到细胞,包括递送到肝细胞。该PNPLA3RNAi剂的体内递送提供PNPLA3基因表达的抑制。该RNAi剂可用于治疗PNPLA3相关疾病和障碍的方法,该疾病和障碍包括非酒精性脂肪肝病(NAFLD)、非酒精性脂肪性肝炎(NASH)、肝纤维化以及酒精性或非酒精性肝病,包括肝硬化。
搜索关键词: 用于 抑制 pnpla3 表达 rnai 药物 组合 使用方法
【主权项】:
暂无信息
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