[发明专利]用于人肝细胞异种移植的遗传修饰小鼠模型在审
| 申请号： | 201780066623.0 | 申请日： | 2017-10-27 |
| 公开（公告）号： | CN109923124A | 公开（公告）日： | 2019-06-21 |
| 发明（设计）人： | L·D·舒尔兹 | 申请（专利权）人： | 杰克逊实验室 |
| 主分类号： | C07K14/81 | 分类号： | C07K14/81;C12N5/071;C12N15/113;C12N15/86 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;袁元 |
| 地址： | 美国*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明的一个或多个实施方式包括免疫缺陷小鼠，其被遗传修饰以包含编码人α‑1抗胰蛋白酶(AAT)的PiZ变体(Glu342Lys)的基因，其中所述小鼠表达所述人α‑1抗胰蛋白酶的PiZ变体(Z‑AAT)，并且具有与不表达Z‑AAT的相同类型的免疫缺陷小鼠相比数量减少的小鼠肝细胞。被遗传修饰以包含编码人AAT的PiZ变体的基因的免疫缺陷小鼠可以是遗传修饰的NSG、NRG或NOG小鼠。所述免疫缺陷小鼠可以进一步包含异种肝细胞，例如人肝细胞。可以在根据本公开的方面提供的小鼠中评估人肝脏疾病的推定治疗。 | ||
| 搜索关键词： | 免疫缺陷小鼠 遗传修饰 变体 小鼠 抗胰蛋白酶 人肝细胞 遗传修饰小鼠 小鼠肝细胞 肝脏疾病 数量减少 异种移植 基因 肝细胞 推定 评估 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种免疫缺陷小鼠，其被遗传修饰以包含编码人α‑1抗胰蛋白酶(AAT)的PiZ变体(Glu342Lys)的基因，其中所述小鼠表达所述人α‑1抗胰蛋白酶的PiZ变体(Z‑AAT)，并且其中所述小鼠具有与不表达Z‑AAT的相同类型的免疫缺陷小鼠相比数量减少的小鼠肝细胞。
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