[发明专利]用于调节补体因子B表达的组合物和方法有效
申请号: | 201580020852.X | 申请日: | 2015-05-01 |
公开(公告)号: | CN106232804B | 公开(公告)日: | 2019-10-25 |
发明(设计)人: | 撒扎·P·普拉卡什;普内特·P·塞思;埃里克·E·斯威兹;T·R·格罗斯曼;迈克尔·L·麦凯莱布;A·T·瓦特;苏珊·M·弗赖尔 | 申请(专利权)人: | IONIS制药公司 |
主分类号: | C12N15/113 | 分类号: | C12N15/113;A61K31/7088;A61P27/02;A61P13/12 |
代理公司: | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人: | 赵昊;顾云峰 |
地址: | 美国加利*** | 国省代码: | 美国;US |
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摘要: | 本实施方案提供通过向受试者施用补体因子B(CFB)特异性抑制剂用于治疗、预防或减轻与补体替代途径失调相关的疾病的方法、化合物以及组合物。 | ||
搜索关键词: | 用于 调节 补体 因子 表达 组合 方法 | ||
【主权项】:
1.一种化合物,其具有式:其中R1为‑OCH2CH2OCH3并且R2为H;或者R1和R2一起形成桥,其中R1为‑O‑并且R2为‑CH2‑、‑CH(CH3)‑或‑CH2CH2‑,并且R1和R2直接连接使得所形成的桥选自:‑O‑CH2‑、‑O‑CH(CH3)‑以及‑O‑CH2CH2‑;并且对于相同环(每个环为独立地)上的R3和R4的每一对:R3选自H和‑OCH2CH2OCH3并且R4为H;或者R3和R4一起形成桥,其中R3为‑O‑并且R4为‑CH2‑、‑CH(CH3)‑或‑CH2CH2‑,并且R3和R4直接连接使得所形成的桥选自:‑O‑CH2‑、‑O‑CH(CH3)‑以及–O‑CH2CH2‑;并且R5选自H和‑CH3;并且Z选自S‑和O‑。
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