[发明专利]具有改善的脱靶特征谱的寡核苷酸有效

专利信息
申请号: 201380057694.6 申请日: 2013-09-26
公开(公告)号: CN104955950B 公开(公告)日: 2019-04-26
发明(设计)人: T·莫勒 申请(专利权)人: 米尔克斯治疗学公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;C07H21/00
代理公司: 中国国际贸易促进委员会专利商标事务所 11038 代理人: 刘晓东
地址: 丹麦*** 国省代码: 丹麦;DK
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摘要: 发明提供了结合RNA的寡聚物,其由更低亲和力区域和更高亲和力区域组成,其中更高亲和力区域中的单体相较于更低亲和力区域中使用的单体以更高的水平提高与RNA碱基配对的寡聚物的解链温度(即亲和力),其中所述解链温度的升高是相对于相同(碱基)序列的DNA单体的交替使用而言的。本发明的寡聚物可用于对靶RNA诸如mRNA和非编码RNA的结合,并且具有这样的有利方面:它们通过所述更低亲和力区域的脱靶结合相较于通过所述更高亲和力区域而言更不容易。
搜索关键词: 亲和力 高亲和力 寡聚物 解链 非编码RNA 寡核苷酸 交替使用 单体相 结合相 特征谱 对靶 碱基 可用 配对 升高
【主权项】:
1.一种结合RNA的10‑20个单体的寡聚物,其由如下区域组成:·6‑10个连续单体的更低亲和力区域,其中不包含BNA单体;·至少4个单体的更高亲和力区域,其包含至少25%的BNA单体,并且所述更高亲和力区域是由连续的单体构成或者由位于所述更低亲和力区域侧翼的两个亚区组成,·其中所述寡聚物不包含5个连续DNA单体的区域,并且·其中所述更低亲和力区域能够与微小RNA的种子序列碱基配对,或能够与微小RNA的种子序列的RNA互补序列碱基配对。
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