[发明专利]治疗血红蛋白病的组合物和方法在审
| 申请号： | 202110147261.6 | 申请日： | 2015-04-24 |
| 公开（公告）号： | CN112852812A | 公开（公告）日： | 2021-05-28 |
| 发明（设计）人： | 迈克尔·米尔索姆;戴维·A·威廉姆斯;理查德·格雷戈里 | 申请（专利权）人： | 儿童医疗中心有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京信慧永光知识产权代理有限责任公司 11290 | 代理人： | 洪俊梅;杨国强 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 治疗 血红蛋白 组合 方法 | ||
【权利要求书】：
1.一种合成的BCL11A microRNA，所述合成的BCL11A microRNA包含在5’至3’方向以串联方式排列的：
a)第一BCL11A片段、环片段；以及
b)第二BCL11A片段，
其中，所述环片段处于所述第一BCL11A片段和所述第二BCL11A片段之间并直接连接至所述第一BCL11A片段和所述第二BCL11A片段；以及
其中，所述第二BCL11A片段与所述第一BCL11A片段互补，从而使得所述第一BCL11A片段和所述第二BCL11A片段碱基配对以形成发夹环，所述环片段形成由此形成的所述发夹环的环部分。
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