[发明专利]靶向连接蛋白的反义化合物及其使用方法

权利要求书

1.连接蛋白43下调量的连接蛋白43反义化合物在制备用于治疗受治疗者的角膜外伤的药物中的用途，所述角膜外伤包括化学外伤和机械外伤以及其它对角膜的外伤，其中所述反义化合物是选自SEQ ID NO: 1-3的核酸碱基序列并且在所述药物中以允许其以在0.001至100mg/kg患者体重范围内的量给予的量制备。

2.根据权利要求1所述的用途，其中，所述角膜外伤为化学外伤。

3.根据权利要求1所述的用途，其中，所述角膜外伤为机械外伤。

4.根据权利要求1所述的用途，其中，所述角膜外伤导致角膜上皮损伤。

5.根据权利要求1所述的用途，其中，所述连接蛋白43反义化合物被给予具有羊膜移植的受治疗者。

6.根据权利要求1所述的用途，其中，所述反义化合物选自包括反义寡核苷酸和反义多核苷酸的组。

7.根据权利要求6所述的用途，其中，所述反义化合物靶向核酸分子的至少8个核酸碱基，所述核酸分子编码为SEQ ID NO: 12的核酸碱基序列的连接蛋白。

8.根据权利要求1-7中任一项所述的用途，其中，所述反义化合物是长度在15和35个核酸碱基之间的反义寡核苷酸。

9.根据权利要求8所述的用途，其中，所述反义化合物是包括天然存在的核酸碱基和未修饰的核苷间键的反义寡核苷酸。

10.根据权利要求8所述的用途，其中，所述反义化合物是包括至少一种修饰的核苷间键、至少一种修饰的糖部分、和/或至少一种修饰的核酸碱基的反义寡核苷酸。

11.根据权利要求10所述的用途，其中，所述修饰的核苷间键是硫代磷酸酯键。

12.根据权利要求1所述的用途，其中，所述反义化合物是通过表面方式来给予。

13.根据权利要求1所述的用途，其中，所述反义化合物是通过局部方式来给予。

14.根据权利要求1所述的用途，其中，所述反义化合物是通过眼内注射来给予。

15.根据权利要求8所述的用途，其中，所述反义化合物用缓冲的普卢兰尼克凝胶配制。

16.根据权利要求15所述的用途，其中，所述缓冲的普卢兰尼克凝胶包括普卢兰尼克F127。

17.根据权利要求8所述的用途，其中，所述反义化合物被给予一次。

18.根据权利要求8所述的用途，其中，所述反义化合物被给予多于一次。

19.根据权利要求1所述的用途，其中，所述受治疗者为人类。

20.连接蛋白43下调量的连接蛋白43反义化合物在制备用于治疗受治疗者的影响视网膜或晶状体的眼科病症的药物中的用途，其中，所述反义化合物靶向核酸分子的至少8个核酸碱基，所述核酸分子编码为SEQ ID NO: 12的核酸碱基序列的连接蛋白。

21.根据权利要求20所述的用途，其中，所述眼科病症包括黄斑裂孔、黄斑变性、视网膜撕裂、糖尿病视网膜病变、和玻璃体视网膜病变。

22.根据权利要求21所述的用途，其中，所述眼科病症是黄斑变性。