本发明公开了表达微缩抗肌营养不良蛋白基因的腺相关病毒载体及其应用。人微缩抗肌营养不良蛋白μDystrophin，氨基酸序列如SEQ ID NO.1所示。编码本发明所述的人微缩抗肌营养不良蛋白μDystrophin的基因，序列如SEQID NO.3所示。在此基础上，我们使用了肌肉组织特异性启动子，可在C2C12肌肉细胞中高效地产生微缩抗肌营养不良蛋白。最后，我们构建高效组织特异表达微缩抗肌营养不良蛋白的AAV9病毒载体及重组腺相关病毒，可在DMD疾病模型中高效的转导肌肉细胞，并高效地表达有功能的截短的抗肌营养不良蛋白，实现DMD治疗的目标。
