[发明专利]一种仿生双特异性纳米编辑系统及其用途在审
| 申请号： | 202210564556.8 | 申请日： | 2022-05-23 |
| 公开（公告）号： | CN114796526A | 公开（公告）日： | 2022-07-29 |
| 发明（设计）人： | 平渊;徐小洁;汤红林 | 申请（专利权）人： | 浙江大学 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61K38/46;C12N15/85;C12N15/56;C12N15/87;A61P1/16;A61P29/00 |
| 代理公司： | 杭州求是专利事务所有限公司 33200 | 代理人： | 赵杭丽 |
| 地址： | 310058 浙江*** | 国省代码： | 浙江;33 |
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| 摘要： | 本发明提供一种仿生双特异性纳米编辑系统及其用途，所述系统包括(a)聚双硫阳离子高分子材料(PD)能够复合编码Cas9或CasRx的质粒DNA(P)；(b)巨噬细胞膜包被于PD/P复合物，组成仿生纳米粒子，靶向炎症病灶部位；(c)质粒系统由肝特异性启动子启动下游基因表达，具有在肝脏组织高度表达的特性。本发明所述系统可制备药物靶向性将此纳米编辑系统递送至肝脏炎症性部位，在肝实质细胞特异性启动下游编辑性基因例如Cas9或CasRx的表达，发挥基因编辑或RNA编辑效果，从而下降疾病相关基因的表达水平，达到精准预防或治疗炎症性肝脏类疾病的目的。本发明能降低脱靶风险，提高全身治疗的安全性。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 仿生 特异性 纳米 编辑 系统 及其 用途 | ||
【主权项】：
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