[发明专利]一种能够实现单个AAV病毒包被的迷你碱基编辑器在审
申请号: | 202210359193.4 | 申请日: | 2022-04-07 |
公开(公告)号: | CN114606265A | 公开(公告)日: | 2022-06-10 |
发明(设计)人: | 李占军;钱育强;王迪;赵丁;牛文超;高汛 | 申请(专利权)人: | 吉林大学 |
主分类号: | C12N15/864 | 分类号: | C12N15/864;C12N15/55;C12N9/22;C12N9/78;A61K48/00 |
代理公司: | 吉林长春新纪元专利代理有限责任公司 22100 | 代理人: | 陈宏伟 |
地址: | 130011 吉*** | 国省代码: | 吉林;22 |
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摘要: | 本发明公开了一种能够实现单个AAV病毒包被的迷你碱基编辑器,提供了一种可单个AAV包装的miniABE与miniABE*,miniABE具较大的编辑窗口A3‑A15,miniABE*具有较窄的编辑窗口主要集中于A5,A6;解决了基于SpCas9的ABE系统无法实现单一AAV包被的技术缺点;二者是互补的关系,可根据编辑位置进行合理的版本选择,当致病基因位于距离PAM较近的时候可选择miniABE,当需要较为精确时可以选miniABE*;两种碱基编辑系统为基因治疗奠定了基础,可以用于制备基因治疗药物。 | ||
搜索关键词: | 一种 能够 实现 单个 aav 病毒 包被 迷你 碱基 编辑器 | ||
【主权项】:
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