[发明专利]用于调节SCN2A的化合物和方法在审
| 申请号： | 202180054048.9 | 申请日： | 2021-08-06 |
| 公开（公告）号： | CN116322707A | 公开（公告）日： | 2023-06-23 |
| 发明（设计）人： | P·贾法尔-内贾德;H-H·布伊;S·M·弗赖尔;F·里戈 | 申请（专利权）人： | 艾欧尼斯制药公司 |
| 主分类号： | A61K31/712 | 分类号： | A61K31/712 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 李勇;吕小羽 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文提供了用于减少细胞或受试者中SCN2A RNA的量或活性，并且在某些情况下减少细胞或受试者中SCN2A蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善与电压门控钠通道蛋白相关的疾病或障碍的至少一种症状或标志，所述疾病或障碍诸如例如发育性和癫痫性脑病、智力残疾或自闭症谱系障碍。此类症状和标志包括但不限于癫痫发作、张力减退、感觉统合障碍、运动发育延迟和功能障碍、智力和认知功能障碍、运动和平衡功能障碍、视觉功能障碍、语言和言语延迟、胃肠障碍、神经发育延迟、睡眠问题和癫痫的意外猝死。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 调节 scn2a 化合物 方法 | ||
【主权项】：
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