[发明专利]一种组织特异性表达穿透血脑屏障的IDUA融合蛋白的重组腺相关病毒及应用有效

专利信息
申请号: 202111315401.2 申请日: 2021-11-08
公开(公告)号: CN114181318B 公开(公告)日: 2023-08-01
发明(设计)人: 杨阳;晋秀;魏于全 申请(专利权)人: 四川大学
主分类号: C07K19/00 分类号: C07K19/00;C12N9/24;C12N15/864;C12N5/10;C12N7/01;A61K38/47;A61K47/65;A61K47/64;A61K48/00;A61K35/761;A61P3/00;C12R1/93
代理公司: 南京天华专利代理有限责任公司 32218 代理人: 傅婷婷
地址: 610064 四川省*** 国省代码: 四川;51
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摘要: 发明公开了一种组织特异性表达穿透血脑屏障的IDUA融合蛋白的重组腺相关病毒及应用。人IDUA融合蛋白,为连接肽连接的IDUA蛋白和黑色素转铁蛋白肽段,所述的黑色素转铁蛋白肽段氨基酸序列如SEQ ID NO.18所示;所述的连接肽选自(EAAAK)n,n=1‑5中的任意整数。我们还构建了肝脏特异性的IDUA融合蛋白基因表达载体,通过三质粒转染,包装及制备了AAV8病毒。AAV8.TBG.MTfp‑hIDUA病毒载体表达及分泌的MTfp‑L‑IDUA融合蛋白,在进入血液系统后能够高效的穿透血脑屏障,到达脑组织中,改善神经系统疾病,逆转脑组织中溶酶体储积导致的细胞损伤,改善疾病模型的认知功能。
搜索关键词: 一种 组织 特异性 表达 穿透 血脑屏障 idua 融合 蛋白 重组 相关 病毒 应用
【主权项】:
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