[发明专利]基于LEAPER技术靶向编辑RNA的方法和药物有效
| 申请号： | 202110407301.6 | 申请日： | 2021-04-15 |
| 公开（公告）号： | CN113528582B | 公开（公告）日： | 2022-05-17 |
| 发明（设计）人： | 袁鹏飞;赵艳霞;刘能银;易泽轩;汤刚彬 | 申请（专利权）人： | 博雅辑因（北京）生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/87 | 分类号： | C12N15/87;C12N15/56;C12N15/113;A61K48/00;A61P3/00 |
| 代理公司： | 北京彩和律师事务所 11688 | 代理人： | 张红春 |
| 地址： | 102206 北京*** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | 本申请涉及一种基于LEAPER技术的核酸药物，及使用该核酸药物靶向编辑RNA治疗疾病例如赫勒氏综合征(Hurler syndrome)的方法。该方法包括使用所述核酸药物进行RNA上由腺苷到次黄嘌呤碱基的编辑，精准地修复例如赫勒氏综合征(Hurler syndrome)的致病性GA突变位点，恢复由RNA编码的蛋白例如IDUA在体内的正常表达。 | ||
| 搜索关键词： | 基于 leaper 技术 靶向 编辑 rna 方法 药物 | ||
【主权项】：
暂无信息
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