[发明专利]可用于治疗异染性脑白质营养不良的组合物在审
| 申请号： | 202080048744.4 | 申请日： | 2020-05-02 |
| 公开（公告）号： | CN114072129A | 公开（公告）日： | 2022-02-18 |
| 发明（设计）人： | J·霍尔多瓦;J·威尔逊 | 申请（专利权）人： | 宾夕法尼亚州大学信托人 |
| 主分类号： | A61K9/00 | 分类号： | A61K9/00;A61K38/47;A61P25/00;A61P25/28;A61P37/02;A61P43/00 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 李志强;初明明 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 提供具有AAVhu68衣壳和载体基因组的重组腺相关病毒(rAAV)，所述载体基因组包含编码功能性人芳基硫酸酯酶A(ARSA)的核酸序列。还提供可用于生产rAAV的生产系统，包含所述rAAV的药物组合物，以及经由将有效量的所述rAAV施用于有需要的受试者，治疗患有异染性脑白质营养不良的受试者、或改善异染性脑白质营养不良的症状、或延迟异染性脑白质营养不良的进展的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 异染性脑 白质 营养不良 组合 | ||
【主权项】：
暂无信息
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