[发明专利]优化的RAG1缺陷基因疗法在审
| 申请号： | 202080032731.8 | 申请日： | 2020-03-06 |
| 公开（公告）号： | CN113840918A | 公开（公告）日： | 2021-12-24 |
| 发明（设计）人： | 弗兰克·J·T·斯塔尔;卡林·派克-奥弗泽特;劳拉·加西亚-佩雷斯;玛丽亚·C·J·A·范·艾格蒙德;阿尔然·C·兰克斯特 | 申请（专利权）人： | 莱顿大学医学中心附属莱顿教学医院 |
| 主分类号： | C12N9/16 | 分类号： | C12N9/16;A61K48/00;C12N15/86 |
| 代理公司： | 北京康信知识产权代理有限责任公司 11240 | 代理人： | 张晓影 |
| 地址： | 荷兰*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供了新型表达盒、逆转录病毒质粒、载体、病毒粒子、组合物和重组细胞，其包含与密码子优化的重组激活(RAG1)转基因可操作连接的启动子。这些新型表达盒、逆转录病毒质粒、载体、病毒粒子、组合物和重组细胞适用于治疗由rag‑1基因编码的蛋白质的完全或部分功能丧失引起的疾病，如RAG缺陷型严重联合免疫缺陷症(RAG1‑SCID)、Omenn综合征(OS)、非典型SCID或联合免疫缺陷症(CID)。本发明还提供了相应的治疗方法。 | ||
| 搜索关键词： | 优化 rag1 缺陷 基因 疗法 | ||
【主权项】：
暂无信息
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