[发明专利]一种外泌体递送CasRx基因沉默的AAV载体及其构建方法和应用在审
| 申请号： | 202011616276.4 | 申请日： | 2020-12-31 |
| 公开（公告）号： | CN113025656A | 公开（公告）日： | 2021-06-25 |
| 发明（设计）人： | 梁宇杰;段莉;徐晓;徐丽梅 | 申请（专利权）人： | 深圳市第二人民医院 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;C12N15/113;C12N9/22 |
| 代理公司： | 北京挺立专利事务所(普通合伙) 11265 | 代理人： | 吴彩凤 |
| 地址： | 518000 广东省深*** | 国省代码： | 广东;44 |
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| 摘要： | 本发明公开了一种外泌体递送CasRx基因沉默的AAV载体：AAV载体中包含CasRx蛋白表达、U6启动子驱动sgRNA表达。一种外泌体递送CasRx基因沉默的AAV载体的构建方法：当从生产细胞的条件培养基中分离AAV载体时，AAV可以与外泌体exoAAV结合，利用外泌体包裹AAV载体可以实现基因载体的高效递送。与现有技术相比，本发明的有益效果是：1.基因敲出效率更高(＞90％)；2.与RNA干扰(shRNA)相比，消除了脱靶效应；3.具有靶向核RNA(包括非编码RNA)的能力；4.操纵拼接，包括纠正错接缺陷和有针对性的外显子跳跃；5.体积小，可实现单载体AAV‑CasRx并在体内引导RNA。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 外泌体 递送 casrx 基因 沉默 aav 载体 及其 构建 方法 应用 | ||
【主权项】：
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