[发明专利]一种寡核苷酸及其应用有效
| 申请号： | 202010781879.3 | 申请日： | 2020-08-05 |
| 公开（公告）号： | CN111849991B | 公开（公告）日： | 2022-04-08 |
| 发明（设计）人： | 李斌;任盛 | 申请（专利权）人： | 武汉纽福斯生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/864;A61K9/00;A61K31/7088;A61K47/46;A61P27/02 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 刘猛 |
| 地址： | 430074 湖北省武汉市东湖新技术开发区高新大道666*** | 国省代码： | 湖北;42 |
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| 摘要： | 本发明涉及生物医药技术领域，公开了一种寡核苷酸及其应用。本发明所述寡核苷酸为与SEQ ID NO:1‑20所示核苷酸序列中的任意一个序列一致性不低于80％的核苷酸。本发明证实使用靶向TCF4基因2号内含子的寡核苷酸作为RNAi药物处理可以显著降低突变的TCF4的毒性内含子RNA的聚集，但是对正常TCF4的mRNA和蛋白表达没有显著影响。本发明提供的RNAi药物处理可以缓解因为TCF4突变导致的RNA聚集累积形成的角膜营养不良病变，而且此RNAi药物既可以阻止已经发生TCF4突变角膜营养不良病情的恶化，也可以发挥预防TCF4突变引起的疾病发生。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 寡核苷酸 及其 应用 | ||
【主权项】：
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