[发明专利]纠正ob/ob小鼠瘦素基因点突变的基因编辑系统及其应用在审
| 申请号： | 201910752482.9 | 申请日： | 2019-08-15 |
| 公开（公告）号： | CN110468156A | 公开（公告）日： | 2019-11-19 |
| 发明（设计）人： | 金肆;朱琳 | 申请（专利权）人： | 华中科技大学同济医学院附属梨园医院 |
| 主分类号： | C12N15/90 | 分类号： | C12N15/90;C12N9/22;A61K48/00 |
| 代理公司： | 42250 武汉泰山北斗专利代理事务所(特殊普通合伙) | 代理人： | 董佳佳<国际申请>=<国际公布>=<进入 |
| 地址： | 430077 湖北省武*** | 国省代码： | 湖北;42 |
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| 摘要： | 本发明涉及一种CRISPR‑Cas9系统，包括sgRNA1表达框、sgRNA2表达框和Cas9表达框，以及用于修复点突变的donor序列，sgRNA1和sgRNA2分别靶向待编辑位点上有和下游DNA序列。本发明包含双sgRNA的CRISPR‑Cas9系统大大提高了切割双链DNA的效率；还提供了该CRISPR‑Cas9系统在基因编辑中的非治疗性应用；还提供了该CRISPR‑Cas9系统在制备用于治疗单基因突变引起的遗传病的药物中的应用。切割效率可高达75％，并且两个sgRNA均未检测到脱靶效应。根据sgRNA位置，donor序列依据密码子简并性进行了密码子优化，避免donor被crispr‑cas9系统被切割。 | ||
| 搜索关键词： | 表达框 单基因突变 密码子简并 密码子优化 非治疗性 切割双链 切割效率 下游DNA 点突变 遗传病 靶向 位点 制备 应用 切割 修复 基因 检测 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种CRISPR-Cas9系统，其特征在于，包括sgRNA1表达框、sgRNA2表达框和Cas9表达框，所述sgRNA1和sgRNA2分别具有不同向导序列靶向待编辑位点附近的DNA序列。/n
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