[发明专利]天使综合征反义治疗在审
| 申请号： | 201880077892.1 | 申请日： | 2018-11-30 |
| 公开（公告）号： | CN111433361A | 公开（公告）日： | 2020-07-17 |
| 发明（设计）人： | S·V·迪多 | 申请（专利权）人： | 德克萨斯AM大学体系 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11;A61K48/00;C07H21/04;C12N15/00 |
| 代理公司： | 隆天知识产权代理有限公司 72003 | 代理人： | 吴小瑛;付文川 |
| 地址： | 美国德*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文公开了能够诱导动物或人的神经元中来自父本等位基因的泛素‑蛋白质连接酶E3A(UBE3A)的表达的反义寡核苷酸。所述寡核苷酸通过与在SNORD115‑45 snoRNA下游的UBE3A‑AS的5'端的SNHG14长非编码RNA杂交而靶向UBE3A父本等位基因的阻抑基因。还公开了用于治疗天使综合症的药物组合物和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 天使 综合征 反义 治疗 | ||
【主权项】：
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