[发明专利]用于治疗罕见病的方法和组合物有效
| 申请号： | 201880069365.6 | 申请日： | 2018-10-24 |
| 公开（公告）号： | CN111526720B | 公开（公告）日： | 2023-01-31 |
| 发明（设计）人： | M.C.霍尔摩斯;B.E.赖利;T.韦克斯勒;B.蔡特勒;L.张 | 申请（专利权）人： | 桑格摩生物治疗股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/00 | 分类号： | C12N15/00;A01N61/00;A61K31/00;A61K38/46;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 邹宗亮;余晓文 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本公开内容属于参与罕见病的基因的调控领域，包括用于罕见病，如安格尔曼综合征、面肩肱型肌营养不良(FHMD)、肌萎缩侧索硬化(ALS)、额颞痴呆(FTD)和脊髓性肌萎缩(SMA)的诊断学和治疗学。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 罕见 方法 组合 | ||
【主权项】：
暂无信息
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