[发明专利]膜融合脂质纳米颗粒和制造方法以及用于产生治疗性蛋白质和用于治疗的用途在审
| 申请号： | 201880015966.9 | 申请日： | 2018-01-09 |
| 公开（公告）号： | CN110678208A | 公开（公告）日： | 2020-01-10 |
| 发明（设计）人： | 马修·R·斯科尔茨 | 申请（专利权）人： | 奥依信生物技术公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C12N15/85;C12N15/88 |
| 代理公司： | 11291 北京同达信恒知识产权代理有限公司 | 代理人： | 石磊;潘雪 |
| 地址： | 美国华*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 提供了基于核酸的表达构建体，其用于在靶细胞内靶细胞特异性产生治疗性蛋白质如促凋亡蛋白，所述靶细胞包括与老化、疾病或其他病况相关的靶细胞，如衰老细胞或癌细胞。还提供了用于递送基于核酸的表达构建体的制剂和系统，包括膜融合脂质纳米颗粒(LNP)制剂和系统，以及制备这种构建体、制剂和系统的方法和通过体内施用制剂来使用这种构建体、制剂和系统的方法，所述制剂如膜融合LPN制剂，其包含表达构建体，用于在与老化、疾病或其他病况相关的靶细胞，特别是为衰老细胞或癌细胞的靶细胞中靶细胞特异性产生治疗性蛋白质如促凋亡蛋白。 | ||
| 搜索关键词： | 靶细胞 表达构建体 治疗性蛋白质 促凋亡蛋白 衰老细胞 构建体 膜融合 癌细胞 核酸 老化 脂质纳米颗粒 递送 疾病 制备 施用 体内 | ||
【主权项】：
1.一种用于在靶细胞内靶向产生治疗性蛋白质的表达构建体，所述表达构建体包含：/na.转录启动子，其响应于一种或多种因子而激活，所述各因子在靶细胞内产生；和/nb.核酸，其与所述转录启动子可操作地连接并受其调节控制，其中所述核酸编码可以减少、阻止和/或消除包括所述靶细胞在内的细胞的生长和/或存活的治疗性蛋白质。/n
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