[发明专利]用于I型黏多糖贮积症的基因治疗在审
| 申请号： | 201780083351.5 | 申请日： | 2017-12-06 |
| 公开（公告）号： | CN110214182A | 公开（公告）日： | 2019-09-06 |
| 发明（设计）人： | 肯德里克·A·戈斯;杰弗里·B·帕森斯 | 申请（专利权）人： | 蓝鸟生物公司 |
| 主分类号： | C12N7/01 | 分类号： | C12N7/01;A61K35/76;A61K38/43;C12N15/867;C12N5/10;A61P3/00;A61P27/02;A61P27/16;A61P25/00;A61P11/00;A61P9/00;A61P19/00 |
| 代理公司： | 北京英赛嘉华知识产权代理有限责任公司 11204 | 代理人： | 王达佐;洪欣 |
| 地址： | 美国马萨*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供了用于治疗MPS I的组合物和方法。 | ||
| 搜索关键词： | 基因治疗 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种多核苷酸，其包括：(a)左(5')慢病毒LTR；(b)Psi(ψ)包装信号；(c)逆转录病毒输出元件；(d)中心聚嘌呤段/DNA瓣(cPPT/FLAP)；(e)可操作地连接到编码α‑L艾杜糖醛酸酶(IDUA)多肽的多核苷酸的启动子；以及(f)右(3')慢病毒LTR。
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