[发明专利]用于治疗人受试者中非年龄相关的听力损害的组合物和方法在审
| 申请号： | 201780063816.0 | 申请日： | 2017-08-23 |
| 公开（公告）号： | CN110225975A | 公开（公告）日： | 2019-09-10 |
| 发明（设计）人： | E.J.西蒙斯;E.雷辛格 | 申请（专利权）人： | 阿库斯股份有限公司;乔治-奥古斯特大学哥廷根公法基金会;大学董事会代表 |
| 主分类号： | C12N15/85 | 分类号： | C12N15/85;C12N15/86;C12N15/65;C07K14/47;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 张文辉 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本文中提供了包含至少两种不同核酸载体的组合物和这些组合物治疗受试者中的听力损失的用途，其中至少两种不同载体中的每种包含编码蛋白质耳畸蛋白的不同部分的编码序列。 | ||
| 搜索关键词： | 编码蛋白质 组合物治疗 编码序列 核酸载体 听力损害 听力损失 蛋白 治疗 | ||
【主权项】：
1.组合物，所述组合物包含至少两种不同核酸载体，其中：所述至少两种不同载体中的每种包含编码蛋白质耳畸蛋白(otoferlin)的不同部分的编码序列，多个编码部分中的每个的长度为至少30个氨基酸，其中所述多个编码部分的每个的氨基酸序列可以任选地与所述多个编码部分中的不同编码部分的氨基酸序列部分重叠；所述至少两种不同载体中没有单一载体编码全长蛋白质耳畸蛋白；所述编码序列中的至少一种包含跨越耳畸蛋白基因组DNA的两个相邻外显子的核苷酸序列，并且缺少所述两个相邻外显子之间的内含子序列；且当导入哺乳动物细胞中时，所述至少两种不同载体彼此经历连环化或同源重组，从而形成编码全长蛋白质耳畸蛋白的重组核酸。
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