[发明专利]寡核苷酸组合物及其方法在审
| 申请号： | 201780061723.4 | 申请日： | 2017-10-06 |
| 公开（公告）号： | CN109983128A | 公开（公告）日： | 2019-07-05 |
| 发明（设计）人： | 大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒;塞瑟马达范·迪瓦卡拉梅农;克里斯托弗·J·弗朗西斯;玛丽亚·大卫·弗兰克-卡梅涅茨基;岩本直树;陆根良;苏布拉马尼安·马拉潘;米纳;钱德拉·瓦尔格赛;格雷戈里·L·韦尔迪;杨海林;詹森·敬新·张 | 申请（专利权）人： | 波涛生命科学有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/63;A61K31/7088;A61K31/712;A61K31/7125 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 郑斌;彭鲲鹏 |
| 地址： | 新加坡*** | 国省代码： | 新加坡;SG |
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| 摘要： | 本公开内容尤其涉及设计的寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供改变的转录物剪接。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有低毒性。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物提供改善的蛋白质结合谱。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的递送。在一些实施方案中，提供的寡核苷酸组合物具有改善的摄取。在一些实施方案中，本公开内容提供了使用提供的寡核苷酸组合物治疗疾病的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 寡核苷酸组合物 剪接 蛋白质结合谱 寡核苷酸 内容提供 低毒性 转录物 递送 摄取 | ||
【主权项】：
1.寡核苷酸组合物，其包含通过以下定义的特定寡核苷酸类型的第一多种寡核苷酸：1)碱基序列；2)骨架键联样式；3)骨架手性中心样式；和4)骨架磷修饰样式，所述组合物是手性控制的，即与具有相同碱基序列的寡核苷酸的基本上外消旋的制备物相比，所述组合物富含所述特定寡核苷酸类型的寡核苷酸，其中所述特定寡核苷酸类型的寡核苷酸各自包含：1)5’端区域，其包含含有2’‑F修饰的糖部分的1、2、3、4、5、6、7、8、9、10个或更多个核苷酸单元；2)3’端区域，其包含含有2’‑F修饰的糖部分的1、2、3、4、5、6、7、8、9、10个或更多个核苷酸单元；和3)所述5’端区域和所述3’端区域之间的中间区域，其包含一个或更多个天然磷酸酯键联和一个或更多个Rp或Sp核苷酸间键联；或所述5’端区域和所述3’端区域之间的中间区域，其包含含有糖修饰的一个或更多个经修饰的糖部分，其中包含糖修饰的经修饰的糖部分是不连续的。
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