[发明专利]优化的小型抗肌萎缩蛋白基因和表达盒和它们的用途有效
| 申请号： | 201780050809.7 | 申请日： | 2017-06-20 |
| 公开（公告）号： | CN109641944B | 公开（公告）日： | 2022-07-19 |
| 发明（设计）人： | 史考特·W·J·麦克菲;乔春平;李娟;肖啸;马里查·麦金太尔;理查·J·萨谬斯基 | 申请（专利权）人： | 班布疗法公司;北卡罗米纳大学查佩尔希尔分校 |
| 主分类号： | C07K14/47 | 分类号： | C07K14/47 |
| 代理公司： | 北京世峰知识产权代理有限公司 11713 | 代理人： | 康健;王思琪 |
| 地址： | 美国北卡*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及编码小型抗肌萎缩蛋白质的多核苷酸、包含所述多核苷酸的病毒载体，以及使用所述病毒载体将小型抗肌萎缩蛋白递送到细胞或受试者的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 优化 小型 萎缩 蛋白 基因 表达 它们 用途 | ||
【主权项】：
1.一种编码小型抗肌萎缩蛋白质的多核苷酸，所述多核苷酸包含：(a)SEQ ID NO:1的核苷酸序列或与其至少约90％同一的核苷酸序列；(b)SEQ ID NO:2的核苷酸序列或与其至少约90％同一的核苷酸序列；或者(c)SEQ ID NO:3的核苷酸序列或与其至少约90％同一的核苷酸序列。
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