[发明专利]治疗β-ENaC-相关疾病的有机组合物有效
申请号: | 201711213535.7 | 申请日: | 2011-04-20 |
公开(公告)号: | CN107929306B | 公开(公告)日: | 2022-11-15 |
发明(设计)人: | A·德福格罗尔斯;J·L·迪纳尔;E·海克曼;G·欣克尔;S·米尔斯坦;A-M·普里奇诺;A·斯普拉格 | 申请(专利权)人: | 箭头制药公司 |
主分类号: | A61K31/713 | 分类号: | A61K31/713;A61P3/04;A61P3/12;A61P9/12;A61P39/02;A61P43/00 |
代理公司: | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人: | 柴云峰;黄革生 |
地址: | 美国特*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | 本公开内容涉及用于治疗β‑ENaC相关性疾病的方法中的RNAi活性剂,所述疾病例如囊性纤维化、1型假性醛固酮减少症(PHA1)、李德尔综合征、高血压、碱中毒、低钾血症和肥胖相关性高血压,使用治疗有效量的针对β‑ENaC的RNAi活性剂。 | ||
搜索关键词: | 治疗 enac 相关 疾病 有机 组合 | ||
【主权项】:
一种包含RNAi活性剂的组合物,其中所述RNAi活性剂包含正义链和反义链,其中所述正义链和所述反义链两者都在18至30个核苷酸之间,并且其中:a.所述RNAi活性剂的反义链的序列包含与SEQ ID NO:126的序列相差0,1,2或3个核苷酸的至少15个连续核苷酸;并且所述RNAi活性剂的正义链的序列包含与SEQ ID NO:125的序列相差0,1,2或3个核苷酸的至少15个连续核苷酸;或b.所述RNAi活性剂的反义链的序列包含与SEQ ID NO:142的序列相差0,1,2或3个核苷酸的至少15个连续核苷酸;并且所述RNAi活性剂的正义链的序列包含与SEQ ID NO:141的序列相差0,1,2或3个核苷酸的至少15个连续核苷酸;或c.所述RNAi活性剂的反义链的序列包含与SEQ ID NO:140的序列相差0,1,2或3个核苷酸的至少15个连续核苷酸;并且所述RNAi活性剂的正义链的序列包含与SEQ ID NO:139的序列相差0,1,2或3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。
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