[发明专利]治疗β-ENaC-相关疾病的有机组合物

权利要求书

1.包含RNAi活性剂的组合物，所述RNAi活性剂由正义链和反义链组成，其中反义链由19至23个核苷酸组成，且其中的至少15个连续的核苷酸与表3提供的β-ENaC特异性的RNAi活性剂的反义链存在0、1、2或3个核苷酸的差异。

2.权利要求1的组合物，其中组合物进一步包含针对β-ENaC的第二种RNAi活性剂。

3.权利要求1的组合物，其中RNAi活性剂包含至少一种修饰的主链和/或至少一个2’-修饰的核苷酸。

4.权利要求1的组合物，其中RNAi活性剂与一种或多种选自诊断性化合物、报道基团、交联剂、核酸酶抗性赋予部分、天然或非常见核苷碱基、无羁萜-3β-醇-衍生的石胆酸、维生素、碳水化合物、合成碳水化合物、低聚乳酸15体、天然聚合物、低分子量或中等分子量聚合物、蛋白质、蛋白质结合活性剂、整联蛋白靶向分子、聚阳离子、聚胺、和肽模拟物的活性剂连接。

5.包含RNAi活性剂的组合物，所述RNAi活性剂由第一链和第二链组成，其中第一链和第二链分别由19-23个核苷酸组成，且其中的至少15个连续的核苷酸分别与表3提供的β-ENaC特异性的RNAi活性剂的第一链和第二链存在0、1、2或3个核苷酸差异。

6.权利要求1的组合物，其中组合物包含针对β-ENaC的第二种RNAi活性剂。

7.权利要求1的组合物，其中RNAi活性剂包含硫代磷酸酯和/或2’-修饰的核苷酸。

8.权利要求1的组合物，其中RNAi活性剂与一种或多种活性剂连接，所述活性剂选自诊断性化合物、报道基团、交联剂、核酸酶抗性赋予部分、天然或非常见核苷碱基、无羁萜-3β-醇-衍生的石胆酸、维生素、碳水化合物、合成碳水化合物、低聚乳酸15体、天然聚合物、低分子量或中等分子量聚合物、蛋白质、蛋白质结合活性剂、整联蛋白靶向分子、聚阳离子、聚胺、和肽模拟物。

9.一种组合物，其包含治疗有效量的权利要求1-8中任一项所述的组合物和药学上可接受的载体。

10.RNAi活性剂用于制备组合物的用途，其中所述组合物用于降低受试者中的β-ENaC水平和/或表达，并且还包含药学上可接受的载体，所述RNAi活性剂由正义链和反义链组成，其中反义链由19-23个核苷酸组成，且其中的至少15个连续的核苷酸与表3提供的β-ENaC特异性的RNAi活性剂的反义链存在0、1、2或3个核苷酸的差异。