[发明专利]T细胞受体的靶向破坏在审
| 申请号： | 201680082169.3 | 申请日： | 2016-12-15 |
| 公开（公告）号： | CN108778297A | 公开（公告）日： | 2018-11-09 |
| 发明（设计）人： | G·K·李;D·帕斯乔恩;张雷 | 申请（专利权）人： | 桑格摩生物治疗股份有限公司 |
| 主分类号： | A61K35/15 | 分类号： | A61K35/15;A61K35/17;A61K35/545;C07K14/705;C12N9/22;C12N15/62;C12N5/0783;C12N5/0789;C12N5/10 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 余颖;陈扬扬 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本文公开了使用包括至少一个DNA结合结构域和切割结构域或切割半结构域的工程改造的核酸酶在能够保存细胞活力的条件下用于灭活TCR基因的组合物和方法。还提供了编码核酸酶的多核苷酸，包括编码核酸酶的多核苷酸的载体，包括编码核酸酶的多核苷酸的细胞和/或包括核酸酶的细胞。本文还公开了在不存在内源性TCR表达的情况下在T淋巴细胞中用于表达功能性外源性TCR的组合物和方法，所述T淋巴细胞包括具有中心记忆表型的淋巴细胞。还提供了编码外源性TCR的多核苷酸，包括编码外源性TCR的多核苷酸的载体，包括编码外源性TCR的多核苷酸的细胞和/或包括外源性TCR的细胞。 | ||
| 搜索关键词： | 多核苷酸 编码核酸 编码外源 细胞 核酸酶 外源性 淋巴细胞 切割半结构域 切割结构域 工程改造 记忆表型 细胞活力 内源性 靶向 灭活 保存 | ||
【主权项】：
1.一种分离的细胞，其中T细胞受体(TCR)基因的表达通过修饰TCRA基因的外显子c1、c2或c3调控。
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