[发明专利]经密码子优化的尺寸减小的ATP7A CDNA及用于治疗铜转运障碍的用途有效
| 申请号： | 201680074686.6 | 申请日： | 2016-10-21 |
| 公开（公告）号： | CN108431216B | 公开（公告）日： | 2022-08-05 |
| 发明（设计）人： | S·G·卡莱尔 | 申请（专利权）人： | 美国政府（由卫生和人类服务部的部长所代表） |
| 主分类号： | C12N9/14 | 分类号： | C12N9/14 |
| 代理公司： | 永新专利商标代理有限公司 72002 | 代理人： | 区斌 |
| 地址： | 美国*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文公开了编码尺寸减小的ATP7A蛋白的经密码子优化的核酸。还公开了包括编码尺寸减小的ATP7A蛋白的经密码子优化的核酸的载体和重组病毒(例如重组腺相关病毒)以及包含所公开的载体和病毒的组合物。本文进一步公开的是治疗铜转运障碍的方法，例如通过向患有铜转运障碍的对象施用所公开的核酸、载体或重组病毒，所述铜转运障碍例如门克斯病、枕角综合征或与ATP7A相关的远端运动神经病。 | ||
| 搜索关键词： | 经密 码子 优化 尺寸 减小 atp7a cdna 用于 治疗 转运 障碍 用途 | ||
【主权项】：
1.编码尺寸减小的P型ATP酶铜转运ATP酶1(ATP7A)蛋白的分离的经密码子优化的核酸分子，其包含与SEQ ID NO:1具有至少90％的序列同一性的核酸序列。
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