[发明专利]在适用于临床应用的无血清悬浮细胞培养体系中产生重组腺相关病毒(AAV)载体的可扩展方法在审
| 申请号： | 201680070540.4 | 申请日： | 2016-12-01 |
| 公开（公告）号： | CN108603174A | 公开（公告）日： | 2018-09-28 |
| 发明（设计）人： | 曲光;陆林;约翰·弗雷泽·莱特 | 申请（专利权）人： | 星火治疗有限公司 |
| 主分类号： | C12N5/10 | 分类号： | C12N5/10;C12N7/00;C12N7/02;C12N7/01;A61K48/00;A61K31/7088;C12Q1/70 |
| 代理公司： | 上海胜康律师事务所 31263 | 代理人： | 樊英如;张静 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 公开了用于利用质粒转染细胞的方法和组合物。在某些实施方案中，本发明公开了其中转染效率通过在转染过程期间使被转导的细胞与不含核酸的聚乙烯亚胺(PEI)接触而显著提高的方法和组合物。还公开了根据所公开的方法和组合物生成的治疗上有用的腺相关病毒载体。 | ||
| 搜索关键词： | 腺相关病毒载体 重组腺相关病毒 悬浮细胞培养 细胞 聚乙烯亚胺 临床应用 质粒转染 转染效率 可扩展 无血清 核酸 转导 转染 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种组合物，其包含质粒/PEI混合物，所述质粒/PEI混合物包含以下组分：(a)包含编码AAV包装蛋白的核酸和/或编码辅助蛋白的核酸的一种或多种质粒；(b)包含编码蛋白或被转录成感兴趣的转录物的核酸的质粒；(c)聚乙烯亚胺(PEI)溶液，其中所述质粒在约1:0.01至约1:100的摩尔比范围内，或在约100:1至约1:0.01的摩尔比范围内，并且其中所述组分(a)、(b)和(c)的混合物任选地温育约10秒至约4小时的时间。
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