[发明专利]用于治疗性递送到中枢神经系统的腺相关物在审
| 申请号： | 201680037625.2 | 申请日： | 2016-05-13 |
| 公开（公告）号： | CN108367055A | 公开（公告）日： | 2018-08-03 |
| 发明（设计）人： | R·S·麦基弗;L·R·贝勒;K·科扎尔斯基 | 申请（专利权）人： | 明尼苏达大学董事会;锐进科斯生物股份有限公司 |
| 主分类号： | A61K38/47 | 分类号： | A61K38/47;C12N7/00;C12N15/86 |
| 代理公司： | 北京律盟知识产权代理有限责任公司 11287 | 代理人： | 林斯凯 |
| 地址： | 美国明*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明提供一种预防、抑制或治疗与中枢神经系统的疾病相关的一或多种症状的方法，所述方法通过在鼻内、鞘内、脑血管内或静脉内投与编码与所述疾病相关的基因产物的rAAV实现，例如针对哺乳动物，其中所述基因产物不存在或相对于未患所述疾病的哺乳动物以较低水平存在，例如使用提供交叉校正的有效量。 | ||
| 搜索关键词： | 中枢神经系统 基因产物 哺乳动物 疾病 低水平 脑血管 治疗性 静脉 校正 治疗 预防 | ||
【主权项】：
1.一种在患有溶酶体贮积病的哺乳动物的中枢神经系统中促进神经认知或减少神经病理的方法，其包含：向所述哺乳动物投与包含一定量的包含编码溶酶体贮积酶的开放阅读框架的重组腺相关病毒rAAV载体的组合物，相对于未投与所述rAAV的患有粘多糖贮积病的哺乳动物，所述组合物在整个脑中有效促进神经认知或减少神经病理。
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