[发明专利]非人动物表现出上运动神经元功能和下运动神经元功能以及感知减弱有效

专利信息
申请号: 201680016100.0 申请日: 2016-03-16
公开(公告)号: CN107690279B 公开(公告)日: 2021-07-02
发明(设计)人: B·伊基兹;M·拉克鲁瓦-福拉丽什;S·D·克罗尔 申请(专利权)人: 瑞泽恩制药公司
主分类号: C12N15/62 分类号: C12N15/62
代理公司: 广州三环专利商标代理有限公司 44202 代理人: 郝传鑫
地址: 美国*** 国省代码: 暂无信息
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摘要: 发明提供了一种用于疾病如肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)中运动神经元功能紊乱的动物模型,包括经基因修饰的非人动物,所述经基因修饰的非人动物包含经基因修饰的DR6等位基因并在出生时及出生后若干周或月内表现出正常表型。但是,随着所述非人动物变老,其患有表现为一种或多种ALS样症状的运动神经元功能紊乱,这在发病后可快速发展。还提供了鉴定可用于预防、延迟或治疗ALS的候选试剂的方法。
搜索关键词: 非人 动物 表现出 运动 神经元 功能 以及 感知 减弱
【主权项】:
一种经基因工程改造的啮齿动物,在其基因组中包含经修饰的内源性DR6基因座,所述经修饰的内源性DR6基因座缺少编码整个DR6蛋白的胞质结构域的第一核苷酸序列。
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