[发明专利]用于调节TMPRSS6表达的化合物和方法有效
| 申请号： | 201680015815.4 | 申请日： | 2016-04-04 |
| 公开（公告）号： | CN107429250B | 公开（公告）日： | 2022-03-01 |
| 发明（设计）人： | 郭淑玲;M·阿格哈简;埃里克·E·斯威兹 | 申请（专利权）人： | IONIS制药公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K45/00;A61K31/713 |
| 代理公司： | 北京市君合律师事务所 11517 | 代理人： | 赵昊;顾云峰 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文公开用于调节TMPRSS6和调节有需要的个体中的铁积聚疾病、病症和/或病状的组合物和化合物，所述组合物和化合物包含修饰的寡核苷酸。通过施用靶向TMPRSS6的反义化合物，可治疗、改善、延迟或预防个体中的铁积聚疾病，如红细胞增多症、血色素沉着症或β‑地中海贫血。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 调节 tmprss6 表达 化合物 方法 | ||
【主权项】：
一种化合物，其包含修饰的寡核苷酸，所述修饰的寡核苷酸由12至30个连接的核苷组成并且具有核碱基序列，所述核碱基序列包含与SEQ ID NO:1的核碱基3162至3184的等长部分互补的至少8个连续核碱基的部分，其中所述修饰的寡核苷酸的所述核碱基序列与SEQ ID NO:1至少80％互补。
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