[发明专利]用于治疗莱伯氏先天性黑蒙-1(LCA1)的RAAV-鸟苷酸环化酶组合物及方法有效
| 申请号： | 201610184430.2 | 申请日： | 2011-04-22 |
| 公开（公告）号： | CN105821079B | 公开（公告）日： | 2021-10-26 |
| 发明（设计）人： | 沙浓·伊丽莎白·博伊;威廉·W·豪斯威尔斯;桑福德·里昂·博伊 | 申请（专利权）人： | 佛罗里达大学研究基金公司 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;C12N15/60;C12N7/01;C12N5/10;A61K38/51;A61P27/02 |
| 代理公司： | 中原信达知识产权代理有限责任公司 11219 | 代理人： | 杨青;穆德骏 |
| 地址： | 美国佛*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本申请公开了病毒载体组合物，其包含表达一种或多种有生物活性的哺乳动物鸟苷酸环化酶蛋白的多核苷酸序列。还公开了将它们用于预防、治疗和/或改善至少部分源自于体内鸟苷酸环化酶缺陷的疾病、病症、异常状态或机能障碍的至少一种或多种症状的方法。在特定实施方案中，使用重组腺相关病毒(rAAV)载体来治疗或改善莱伯氏先天性黑蒙以及由功能性视网膜特异性鸟苷酸环化酶1(retGC1)的不存在或减少所引起的其他病症的症状。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 莱伯氏 先天性 lca1 raav 鸟苷酸 环化酶 组合 方法 | ||
【主权项】：
一种重组腺相关病毒(rAAV)载体，其包括含有光受体特异性人类视紫红质蛋白激酶启动子或遍在的截短的嵌合CMV‑鸡β‑肌动蛋白启动子的至少第一多核苷酸，所述启动子与编码至少第一哺乳动物鸟苷酸环化酶蛋白、肽或多肽的至少第一核酸区段可操作地连接。
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