[发明专利]囊性纤维化跨膜转导调节因子调节剂

摘要

本发明特征在于式(I)的化合物：或其药学上可接受的盐，其中R1、R2、R3、W、X、Y、Z、n、o、p和q如本文所定义，其用于治疗CFTR介导的疾病，例如囊性纤维化。本发明的特征还在于药物组合物，其治疗方法和试剂盒。

主权项

式I的化合物：或其药学上可接受的盐，其中，每次出现时独立地：环A为C6‑C10芳基环；C3‑C10环烃基环；或C3‑C14杂芳基或杂环，其中任何位置的1至4个环原子独立地为O、S、N或NR；环B为C3‑C10环烃基环；C6‑C10芳基环；或C4‑C10杂芳基或杂环，其中任何位置的1至4个环原子独立地为O、S、N或NR；环C为C6‑C10芳基环；C3‑C14杂芳基或杂环，其中任何位置的1至4个环原子独立地为N、NR、O或S；或C3‑C10环烃基环；W为O、NR或S；X为O或NR；Y独立地为CRR、CO、O、S、SO、SO2、S(O)NH或NR；Z为NR或CHR；R1为卤素；CN；F5S；SiR3；OH；NRR；C1‑C6烷基或氟烷基；C1‑C6烷氧基或氟烷氧基；C1‑C6烯基；C1‑C6炔基；(C1‑C9亚烃基)‑R4，其中高至四个CH2单元独立地被下列替换：O、CO、S、SO、SO2或NR；C6‑C10芳基；C3‑C10杂芳基或杂环，其中任何位置的1至4个环原子独立地为O、S、N或NR；或C3‑C10环烃基；R2为卤素；OH；NRR；叠氮基；CN；CO2R；C1‑C6烷基或氟烷基；C1‑C6烷氧基或氟烷氧基；C1‑C6烯基；C1‑C6炔基；C6‑C10芳基；C3‑C13杂芳基或杂环，其中任何位置的1至4个环原子独立地为O、S、N或NR；C3‑C10环烃基；或(C1‑C9亚烃基)‑R4，其中高至四个CH2单元独立地被下列替换：O、CO、S、SO、SO2或NR；或两个R2基团可一起形成＝CH2或＝O基团；R3为卤素；CN；OH；CO2R；C1‑C6烷基或氟烷基；C1‑C6烯基；C1‑C6炔基；C1‑C6烷氧基或氟烷氧基；或C6‑C10芳基；C3‑C10杂芳基或杂环，其中任何位置的1至4个环原子独立地为O、S、N或NR；C3‑C10环烃基；或(C1‑C9亚烃基)‑R4，其中高至四个CH2单元独立地被下列替换：O、CO、S、SO、SO2或NR；或两个R3基团可一起形成＝CH2或＝O基团；R4为H；叠氮基；CF3；CHF2；OR；CCH；CO2R；OH；C6‑C10芳基、C3‑C10杂芳基或杂环烃基，其中任何位置的1至4个环原子独立地为O、S、N或NR；C3‑C10环烃基；NRR、NRCOR、CONRR、CN、卤素或SO2R；R独立地为H；OH；CO2H；CO2C1‑C6烷基；C1‑C6烷基；C1‑C6烯基；C1‑C6炔基；C6‑C10芳基；C3‑C10杂芳基或杂环烃基，其中任何位置的1至4个环原子独立地为O、S、N或NR；或C3‑C10环烃基；n为0、1、2或3；o为0、1、2、3、4或5；p为0、1、2或3；和q为0、1、2、3、4或5；为单键或双键；条件是含有环B和环C的部分在环A上的邻位取代。