[发明专利]反义核酸有效
| 申请号： | 201580037016.2 | 申请日： | 2015-06-16 |
| 公开（公告）号： | CN106661577B | 公开（公告）日： | 2020-05-12 |
| 发明（设计）人： | 渡边直树;户根悠一郎;武田伸一;永田哲也 | 申请（专利权）人： | 日本新药株式会社;国立研究开发法人国立精神.神经医疗研究中心 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/712;A61K31/7125;A61K48/00;A61P21/04 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 沈雪 |
| 地址： | 日本*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供一种高效率地跳读外显子的药剂。本发明还提供一种2个以上单元低聚物连接而成的反义低聚物，所述单元低聚物以同一外显子内相互不连续或不重复的序列作为目标。 | ||
| 搜索关键词： | 反义 核酸 | ||
【主权项】：
一种反义低聚物或者其医药上能够允许的盐或水合物，其诱导目标外显子的跳读，是由下述(a)和(b)连接而成的15～30碱基长度的反义低聚物：(a)第1单元低聚物，其包含与目标外显子内连续的7～15碱基的第1核苷酸序列互补的碱基序列；(b)第2单元低聚物，其包含与所述目标外显子内连续的7～15碱基的第2核苷酸序列互补的碱基序列，其中，所述第1核苷酸序列和第2核苷酸序列不连续或不相互重复。
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