[发明专利]用于在受试者的视网膜色素上皮中表达目的多核苷酸的方法和药物组合物在审
| 申请号： | 201480074447.1 | 申请日： | 2014-12-05 |
| 公开（公告）号： | CN105940109A | 公开（公告）日： | 2016-09-14 |
| 发明（设计）人： | C·哈默尔;V·卡拉齐茨;M·佩坎诺特;N·西莱索 | 申请（专利权）人： | 国立健康与医学研究所;蒙彼利埃大学医学中心;蒙彼利埃大学 |
| 主分类号： | C12N15/864 | 分类号： | C12N15/864;C12N9/10 |
| 代理公司： | 北京派特恩知识产权代理有限公司 11270 | 代理人： | 康艳青;姚开丽 |
| 地址： | 法国*** | 国省代码： | 法国;FR |
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| 摘要： | 本发明涉及用于在受试者的视网膜色素上皮中表达目的多核苷酸的方法和药物组合物。具体地说，本发明涉及用于在有此需要的受试者的眼中的视网膜色素上皮中选择性表达目的多核苷酸的方法，其包括用一定量的含有所述目的多核苷酸的rAAV2/5载体转导所述视网膜色素上皮的步骤。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 受试者 视网膜 色素 上皮 表达 目的 多核苷酸 方法 药物 组合 | ||
【主权项】：
一种rAAV2/5载体，其含有编码REP1的多核苷酸。
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