[发明专利]用于高效且特异性靶向包含高度重复基序的DNA序列的稀有切割核酸内切酶的设计

摘要

本发明涉及遗传编辑工具及遗传工程方法的领域。本发明涉及被设计来缩小染色体中高度重复基序的稀有切割核酸内切酶的工程化，所述高度重复基序是某些遗传性疾病的病因，特别是所谓的“三联体重复疾病”，诸如亨廷顿病。本发明包括用于缩小重复基序的方法，用于缩小经历重复病症的基因中重复基序的稀有切割核酸内切酶，编码所述稀有切割核酸内切酶的多核苷酸和载体以及所得到的药物组合物。

主权项

一种稀有切割核酸内切酶，其用于在细胞中缩小经历重复病症的基因中的多核苷酸重复，所述稀有切割核酸内切酶被工程化来特异性切割重复序列，其特征在于所述稀有切割核酸内切酶识别包含与所述重复序列相邻的区域的靶序列。