[发明专利]用于核酸酶介导的基因组工程改造的递送方法和组合物有效
| 申请号： | 201480055149.8 | 申请日： | 2014-10-16 |
| 公开（公告）号： | CN105899665B | 公开（公告）日： | 2019-10-22 |
| 发明（设计）人： | M·C·霍尔姆斯;汪建斌 | 申请（专利权）人： | 桑格摩生物科学股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/64 | 分类号： | C12N15/64;C12N15/85 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 陶启长;陶家蓉 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本公开内容涉及基因组工程领域，特别是细胞的基因组的靶向修饰。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 核酸酶 基因组 工程 改造 递送 方法 组合 | ||
【主权项】：
1.一种将一个或多个转基因整合到分离的造血干细胞或T细胞的基因组中的方法，所述方法包括：将(a)包含所述一个或多个转基因的腺相关病毒6即AAV6供体载体和(b)至少一种核酸酶引入到细胞中，其中所述至少一种核酸酶翻译后在内源基因座处切割所述细胞的基因组以使所述一个或多个转基因整合到所述细胞的基因组中，所述至少一种核酸酶以mRNA形式被引入所述细胞，所述供体载体在所述至少一种核酸酶之前或之后引入所述细胞，且进一步而言，其中(i)如果所述供体载体是在所述至少一种核酸酶之前被引入到所述细胞中，则在引入供体载体后的6至48小时将所述至少一种核酸酶引入到所述细胞中，及；(ii)如果所述至少一种核酸酶是在所述供体载体之前被引入，则在引入所述至少一种核酸酶后的4小时内将所述供体载体引入到所述细胞中；由此使得至少10％的所述一个或多个转基因整合到所述造血干细胞或T细胞的基因组中。
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