[发明专利]FAPP2的抑制剂及其用途在审
| 申请号： | 201480053276.4 | 申请日： | 2014-07-25 |
| 公开（公告）号： | CN105611924A | 公开（公告）日： | 2016-05-25 |
| 发明（设计）人： | G·德安吉洛;M·A·德马蒂斯;R·拉蒙泰格纳 | 申请（专利权）人： | 泰莱托恩基金会 |
| 主分类号： | A61K31/192 | 分类号： | A61K31/192;A61K31/34;A61K31/343;A61K31/404;A61K31/41;A61K31/422;A61K31/4453;A61K31/5415;A61K31/70;A61K31/7032;A61K31/7088;A61K45/06;A61 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 陶启长;杨昀 |
| 地址： | 意大*** | 国省代码： | 意大利;IT |
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| 摘要： | 本发明还提供了基于磷脂酰肌醇-4-磷酸衔接子-2(FAPP2)的抑制剂，包括基于干扰寡核苷酸(例如siRNA)和小分子化合物的抑制剂减少三聚己糖神经酰胺(Gb3)积累并治疗与Gb3积累相关的疾病、病症或紊乱的方法和组合物。本发明在治疗法布瑞氏症和与鞘脂类代谢相关的鞘脂类代谢障碍，如高雪氏病中特别有用。 | ||
| 搜索关键词： | fapp2 抑制剂 及其 用途 | ||
【主权项】：
一种磷脂酰肌醇‑4‑磷酸衔接子‑2(FAPP2)抑制剂，所述抑制剂用于在具有或疑似三聚己糖神经酰胺(Gb3)积累的细胞中降低Gb3积累的方法。
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