[发明专利]可电离的阳离子脂质在审
申请号: | 201380026332.0 | 申请日: | 2013-03-29 |
公开(公告)号: | CN104334161A | 公开(公告)日: | 2015-02-04 |
发明(设计)人: | F·德罗莎;B·C·吉尔德;M·哈特莱因 | 申请(专利权)人: | 夏尔人类遗传性治疗公司 |
主分类号: | A61K9/127 | 分类号: | A61K9/127 |
代理公司: | 北京商专永信知识产权代理事务所(普通合伙) 11400 | 代理人: | 邬玥;葛强 |
地址: | 美国马*** | 国省代码: | 美国;US |
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摘要: | 本发明提供了新型的化合物、包括该化合物的药物组合物以及它们的相关使用方法。本发明所述的化合物可以用作例如脂质体传递媒介物,从而促进囊封的多核苷酸向靶细胞的传递,以及所述的靶细胞的随后的转染,并且在某些实施方案中,本发明所述的化合物可以表征为具有一种或多种性质,这些性质使得此类化合物比其他同类脂质有利。 | ||
搜索关键词: | 电离 阳离子 | ||
【主权项】:
一种具有以下结构的化合物:
其中R1和R2均独立地选自氢,可任选地取代的、可变的饱和或不饱和C1‑C20烷基,和可任选地取代的、可变的饱和或不饱和C6‑C20酰基;其中L1和L2均独立地选自可任选地取代的C1‑C30烷基,可任选地取代的、可变的不饱和C1‑C30烯基,和可任选地取代的C1‑C30炔基;其中m和o均独立地选自0,和任意的正整数;以及其中n为0或任意的正整数。
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